Dünyadan sağlık ve SMA alanında alınan haberler
Aile Öyküsüyle veya Yenidoğan Taramasıyla Belirti Göstermeden (Presemptomatik) SMA Teşhisi Konan Hastaların Aileleri İçin Duyurudur: Belirti göstermeyen (pre-semptomatik) hastaların teşhis ve tedavisi özellikle Tip […]
SMA Tip2 ve Tip3 hastalarında SUNFISH isimli Risdiplam klinik çalışması hakkında olan, türkçe çevirisi “Tip 2 ve 3 spinal musküler atrofide risdiplam: randomize, plasebo kontrollü, […]
Biophytis, Cure SMA 2022 konferansında SMA’da (Spinal Musküler Atrofi) Sarconeos (BIO101) için yeni klinik öncesi etkinlik verilerini sunduğunu duyurdu. (16-19 Haziran 2022, Anaheim, California, ABD) […]
Cure SMA’da Sunulan Yeni Veriler, Gen Terapisi İle Tedavi Edilen Genç SMA Hastalarında “Arta kalan Karşılanmamış” İhtiyaçları Ortaya Çıkarıyor ve SPINRAZA® (nusinersen) Kullanımının Daha Fazla […]
SMA hastalığı ile mücadelede tüm medikal ekipmanlar oldukça önemlidir. Derneğimizin amaçlarından biri de hastalarımızın medikal ekipmanlara ulaşımını kolaylaştırmak, ekipmanların SGK kapsamına alınması için görüşmeler […]
1. tip SMA riski taşıyan iki SMN2 kopyası olan presemptomatik (henüz hastalık belirtisi göstermeyen) bebekler için onasemnogene abeparvovec (zolgensma): 3. fazdaki SPR1NT denemesi SPR1NT (NCT03505099), […]
Tip1 veya Tip 2 Spinal Muskuler Atrofisi olan Hastalar İçin Genişletilmiş Bir Risdiplam Erişim Programı Özet: Amaç; ABD risdiplam genişletilmiş erişim programı (EAP; NCT04256265), risdiplamın […]
Evrysdi ile en az bir yıl tedavi edilen presemptomatik bebeklerin oturabildiğini, ayakta durabildiğini ve yürüyebildiğini gösteren RAINBOWFISH ara verilerine dayalı onay verildi. Prospektüs, en az […]
Arka plan: Spinal musküler atrofi, SMN1 genindeki biallelik delesyonların neden olduğu, nadir görülen, nörodejeneratif bir hastalıktır. Onasemnogene abeparvovec, SMN1 transgenini ulaştırmak için tasarlanmış bir kerelik, […]
Yeni gen tedavisi güvenlik ve etkinlik açısından fare modelinde potansiyel gösteriyor SMA için ikinci nesil deneysel gen terapisinin, hasta fare modeli çalışmasındaki gen terapisinin […]
Telif hakkı © 2026 | MH Themes tarafından WordPress teması