Dünyadan sağlık ve SMA alanında alınan haberler
Cure SMA’da Sunulan Yeni Veriler, Gen Terapisi İle Tedavi Edilen Genç SMA Hastalarında “Arta kalan Karşılanmamış” İhtiyaçları Ortaya Çıkarıyor ve SPINRAZA® (nusinersen) Kullanımının Daha Fazla […]
SMA mücadelesinde tüm medikal ekipmanlar oldukça önemlidir. Derneğimizin amaçlarından biri de hastalarımızın medikal ekipmanlara ulaşımını kolaylaştırmak, ekipmanların SGK kapsamına alınması için görüşmeler yapmaktır. Derneğimize yaptığınız […]
Spinal musküler atrofi tip 1 riski taşıyan iki SMN2 kopyası olan presemptomatik (henüz hastalık belirtisi göstermeyen) bebekler için Onasemnogene abeparvovec: Faz III SPR1NT denemesi SPR1NT […]
Tip1 veya Tip 2 Spinal Muskuler Atrofisi olan Hastalar İçin Genişletilmiş Bir Risdiplam Erişim Programı Özet: Amaç; ABD risdiplam genişletilmiş erişim programı (EAP; NCT04256265), risdiplamın […]
Evrysdi ile en az bir yıl tedavi edilen presemptomatik bebeklerin oturabildiğini, ayakta durabildiğini ve yürüyebildiğini gösteren RAINBOWFISH ara verilerine dayalı onay verildi. Prospektüs, en az […]
Arka plan: Spinal musküler atrofi, survival motor neuron (SMN1) genindeki biallelik delesyonların neden olduğu, nadir görülen, nörodejeneratif bir hastalıktır. Onasemnogene abeparvovec, SMN1 transgenini ulaştırmak için […]
Yeni Gen Terapisi güvenlik ve etkinlik açısından fare modelinde potansiyel gösteriyor SMA için ikinci jenerasyon deneysel gen terapisinin, hasta fare modeli çalışmasındaki gen terapisinin bir […]
Spinraza klinik çalışmalarında da yer almış, SMA alanında bilinen nörologlardan Dr. Finkel ve arkadaşlarının “Scientific rationale for a higher dose of nusinersen”, Türkçe’si “Daha yüksek […]
Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) gibi Adeno-İlişkili Virüs (AAV) gen tedavileri, Spinal Musküler Atrofi’de (SMA) oldukça umut vericidir. Kompleman Faktör I geninde potansiyel bir genetik yatkınlık taşıyan […]
Roche’un Evrysdi (Risdiplam) tedavisi için yeni üç yıllık veriler, Tip 1 spinal musküler atrofisi (SMA) olan bebeklerde hayatta kalma ve motor kilometre taşlarında uzun vadeli […]
Telif hakkı © 2022 | MH Themes tarafından WordPress teması