Araştırmalar ve Tedavi

Dünyada SMA hastalığı alanındaki ilaç araştırmalarında gelinen son durum aşağıdaki tabloda verilmiştir.

Bu tablodaki tedavi yöntemlerinden sadece Spinraza ticari olarak piyasaya çıkmıştır. Geri kalanlar deneme aşamasındadır.

İnsanlar üzerindeki ilaç denemeleri 3 veya 4 fazda yürütülmektedir. Ardından Amerika’da FDA’ya, Avrupa’da EMA’ya, diğer bölgelerde ise ilgili kuruluşlara onay için başvurulmaktadır.

Şirketin Adı


İlacın Adı

Biogen ve Ionis


Spinraza (Nusinersen)

Novartis (Avexis)


Zolgensma

(AVXS-101)

Roche ve PTC


Risdiplam

(RG7916)

 


 

Novartis


Branaplam

Bulunduğu Faz

Onaylandı

3. faz

3. faz

 

1. faz

Hedef Kitlesi

Bütün Tipler

2 yaşından küçük hastalar:

  • FDA’dan onay aldı.
  • EMA onayı bekleniyor

2-5 yaş arası:

  • Denemeler devam ediyor

Tip-3: Denemeler planlanıyor

Tip 1, 2, 3:

FDA’ya başvuruldu

 

Tip 1

Mekanizma

SMN artışı

SMN artışı

SMN artışı

 

 

SMN artışı

Yaklaşım

SMN-2 geninin

onarımı

Sağlam SMN-1 

geninin transferi

SMN-2 geninin

onarımı

   

İlaç Tipi

Antisense Oligonucleotide

Gen tedavisi

Küçük molekül  

 

Küçük molekül

Uygulama Şekli

Omurilik (intratekal)

Damar Yolu (intravenöz)

Omurilik (intratekal)

Ağız yolu

 

Ağız yolu

Uygulama Dozu

4 yükleme dozu +
4 ayda 1

Bir kez

Günlük

 

Haftalık