Evrysdi (Risdiplam)

Risdiplam etken maddesi Roche grubuna bağlı Genentech şirketi ile ABD’li araştırma şirketi PTC Therapeutics tarafından geliştirilmiştir.

Evrysdi ise Risdiplam etken maddesine sahip olan SMA ilacıdır.

Evrysdi ile ilgili bilgiler şunlardır:

  • 8 Ağustos 2020 tarihinde Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) 2 aydan büyük olan ve bütün tiplerdeki SMA hastaları için onay alarak ABD’de piyasaya çıkmıştır.
  • 30 Mart 2021 tarihinde Avrupa Komisyonu bünyesindeki Avrupa İlaç Kurumu (EMA) tarafından 2 aydan büyük ve bütün tiplerdeki SMA hastaları için piyasaya çıkmasına onay verilmiştir.
  • Böylece SMA’nın onay almış üçüncü tedavisi olmuştur.
  • SMA hastalığının ağızdan alınan ilk ilacıdır. Şurup formundadır.
  • Etkileri
    • 1. tip SMA hastalarındaki deneme sonuçları ciddi faydalarını ortaya koymuştur.
    • 2. ve 3. tip SMA hastalarındaki denemelerinde motor puanlarında ilerlemeler sağlanmıştır.
  • Sistemik bir ilaçtır
    • Sadece sinir sistemine değil, tüm dokulara ulaşması beklenmektedir.
    • Denemelerde SMN proteinin hem omurilik sıvısında hem de çevre dokularda arttığı gözlendi.
  • Güçlü bir güvenilirlik profiline sahiptir
  • Denemeler geniş bir hasta grubu üstünde yürütülmüştür ve devam etmektedir.
    • Firefish: 1. tip. 2 ila 6 ay arası
    • Sunfish: 2. ve 3. tip. 2 ila 25 yaş arası
    • Jewelfish: 2. ve 3. tip. 2 ila 60 yaş arası
    • Rainbowfish: Belirti göstermeyen, anne karnında teşhisi konmuş SMA hastaları

Sıkça Sorulan Sorular

Evrysdi hakkında sıkça sorulan soruları ve cevaplarını bir araya topladığımız sayfamıza buradan ulaşabilirsiniz.

Haberler

Avrupa İlaç Kurumu EMA’nın alt komitesi Evrysdi için olumlu görüş verdi.

FDA, Roche’un SMA ilacı olan Evrysdi’yi (Risdiplam) onayladı.

Roche şirketi Risdiplam için Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi FDA’ya başvurdu.

Risdiplam’ın 2. ve 3. tip hastalarda yürütülen denemeleriyle ilgili yeni veriler yayınlandı.


Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.