Evrysdi (Risdiplam)

Roche grubuna bağlı Genentech şirketi ile ABD’li araştırma şirketi PTC Therapeutics tarafından geliştirilen Evrysdi (etken maddesi: Risdiplam) ile ilgili temel bilgiler şunlardır:

  • 8 Ağustos 2020 tarihinde Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi’nden 2 aydan büyük olan ve bütün tiplerdeki SMA hastaları için onay alarak ABD’de piyasaya çıkmıştır.
  • Böylece SMA’nın onay almış üçüncü tedavisi olmuştur.
  • 2020 yılı içinde Avrupa’daki ilgili kurumlara da başvurular yapılmıştır.
  • SMA hastalığının ağızdan alınan ilk ilacıdır.
    • Şurup formundadır.
  • Etkileri
    • 1. tip SMA hastalarındaki deneme sonuçları ciddi faydalarını ortaya koymuştur.
    • 2. ve 3. tip SMA hastalarındaki denemelerinde motor puanlarında ilerlemeler sağlanmıştır.
  • Sistemik bir ilaçtır
    • Sadece sinir sistemine değil, tüm dokulara ulaşması beklenmektedir.
    • Denemelerde SMN proteinin hem omurilik sıvısında hem de çevre dokularda arttığı gözlendi.
  • Güçlü güvenilirlik profiline sahiptir
  • Denemeler geniş bir hasta grubu üstünde yürütülmüştür devam etmektedir.
    • Firefish: 1. tip. 2 ila 6 ay arası
    • Sunfish: 2. ve 3. tip. 2 ila 25 yaş arası
    • Jewelfish: 2. ve 3. tip. 2 ila 60 yaş arası
    • Rainbowfish: Belirti göstermeyen, anne karnında teşhisi konmuş SMA hastaları
  • Roche şirketi bu ilaçtan 2021 yılından itibaren ciddi bir gelir beklemektedir. Spinraza’ya piyasada en büyük rakip olması planlanmaktadır.

Haberler

FDA, Roche’un SMA ilacı olan Evrysdi’yi (Risdiplam) onayladı.

Roche şirketi Risdiplam için Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi FDA’ya başvurdu.

Risdiplam’ın 2. ve 3. tip hastalarda yürütülen denemeleriyle ilgili yeni veriler yayınlandı.