SMA hastalığının dünyada onaylanmış ve piyasaya sürülmüş üç ilacı bulunmaktadır:
- Spinraza
- Zolgensma
- Evrysdi
Öte yandan devam eden ilaç araştırmaları da bulunmaktadır. Bu konulardaki bilgilere sayfamızdaki Araştırmalar ve Tedavi bölümünden ulaşılabilir.
Bunların başlıcaları hakkında ayrıntılı bilgiye ilgili sayfalara tıklayarak ulaşılabilir:
- Apitegromab: Scholar Rock şirketi tarafından geliştirilen bir kas ilacıdır. 2026 yılının sonlarına doğru FDA’dan onay alması beklenmektedir.
- Taldefgrobep alfa:Biohaven şirketi tarafından geliştirilen, kas kütlesini ve gücünü artırmak amacıyla miyostatini (GDF-8) baskılamayı hedefleyen bir moleküldür. SMA ve obezite tedavileri için araştırılan bu ajan, FDA hızlı işleme ve yetim ilaç statüsüne sahiptir. (İçeriğin dili İngilizcedir).
- GYM329 (Emugrobart): Roche grubuna bağlı Genentech şirketi tarafından geliştirilen, kas gücünü arttırmaya odaklanan myostation baskılayıcı bir moleküldür. 2026 yılının Mart ayında bu molekülün üzerindeki çalışmalar durdurulmuştur (İçeriğin dili İngilizcedir).
- Salanersen (BIIB115): Spinraza’ya benzeyen ASO türünden bir ilaçtır. Daha seyrek vererek aynı etkinin üretimesi hedeflenmektedir.
Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.