Zolgensma

Zolgensma – Resmi Logo

Novartis şirketi tarafından geliştirilen Zolgensma, 24 Mayıs 2019’da Amerikan FDA’dan onay alarak SMA hastalığının ikinci ilacı olmuştur. Ardından, 19 Mayıs 2020 tarihinde Avrupa İlaç Kurumu EMA’dan onay almıştır.

Bu ilacın etken maddesi onasmnogene abeparvovec-xioi’dir.

Hastalarda eksik veya işlevsiz olan SMN1 genini yenileyerek SMA hastalığının genetik kök sebebini hedef almak üzere tasarlanmıştır.

Bu yeni gen motor nöron hücrelerine daha fazla SMN proteini üretmeleri “talimatını verir”. Motor nöron hücreleri hayatta kalmak ve kasları desteklemek için SMN proteinine ihtiyaç duyarlar. SMA hastalığı hakkında daha fazla bilgi edinmek için sitemizdeki SMA Nedir bölümünü okuyabilirsiniz.

2019 yılından önce AVXS-101 adıyla bilinen bu ilacın 2 ila 5 yaş arasındaki 2. tip SMA hastalarındaki denemeleri devam etmektedir.

Gen Tedavisi Hakkında

SMA için geliştirilen bu gen tedavisi ile ilgili merak edilen bazı noktaları not ettiğimiz sayfamız için tıklayınız.

Ürün Bilgisi

Zolgensma ürün bilgisi sayfamızı okumak için tıklayınız.

Novartis şirketinin ilaç için hazırladığı sayfaya ulaşmak için tıklayınız. (İçeriğin dili İngilizcedir).

Zolgensma ile İlgili Haberler

2019

Zolgensma FDA tarafından onaylandı.

AveXis şirketinin başlatacağı Zolgensma çekilişi ile ilgili bir haber

AveXis’e çekiliş ile ilgili ilettiğimiz sorular ve cevapları

2020

Zolgensma EMA tarafından onaylandı.