Zolgensma

                Novartis şirketi tarafından geliştirilen Zolgensma, 24 Mayıs 2019 tarihinde Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi FDA’dan onay alarak SMA hastalığının dünyada onaylanan ikinci ilacı olmuştur. Ardından, 19 Mayıs 2020 tarihinde Avrupa İlaç Kurumu EMA’dan onay almıştır.     Zolgensma, hastalarda eksik veya işlevsiz olan SMN1 genini yenileyerek SMA hastalığının genetik kök sebebini hedef almak üzere tasarlanmıştır.  Bu yeni gen motor nöron hücrelerine daha fazla SMN proteini üretmeleri “talimatını verir”. Motor nöron hücreleri hayatta kalmak ve kasları desteklemek için SMN proteinine ihtiyaç duyarlar.
SMA hastalığı hakkında daha fazla bilgi edinmek için sitemizdeki SMA Nedir bölümünü okuyabilirsiniz.

Ürün Bilgisi

 
Zolgensma ürün bilgisi sayfamızı okumak için tıklayınız. Novartis şirketinin ilaç için hazırladığı sayfaya ulaşmak için tıklayınız. (İçeriğin dili İngilizcedir).

Sıkça Sorulan Sorular

SMA için geliştirilen gen tedavisi olan Zolgensma ile ilgili sıkça sorulan soruları ve cevaplarını topladığımız sayfamıza ulaşmak için tıklayınız.  

Öne Çıkan Haberler

2019

2020

 
Flaş Haber: AveXis’in SMA İçin Geliştirdiği Gen Tedavisi Zolgensma Avrupa’da Onay Aldı
 

2022

 
Novartis Bildirdi: Zolgensma Sonrası Karaciğer Yetmezliği Sonucu İki Vefat
 

2025

 
FDA, Novartis’in Yeni SMA Tedavisi Itvisma’yı Onayladı