Novartis şirketi tarafından geliştirilen Zolgensma, 24 Mayıs 2019’da Amerikan FDA’dan onay alarak SMA hastalığının ikinci ilacı olmuştur. Ardından, 19 Mayıs 2020 tarihinde Avrupa İlaç Kurumu EMA’dan onay almıştır.
Bu ilacın etken maddesi onasemnogene abeparvovec-xioi’dir.
Hastalarda eksik veya işlevsiz olan SMN1 genini yenileyerek SMA hastalığının genetik kök sebebini hedef almak üzere tasarlanmıştır.
Bu yeni gen motor nöron hücrelerine daha fazla SMN proteini üretmeleri “talimatını verir”. Motor nöron hücreleri hayatta kalmak ve kasları desteklemek için SMN proteinine ihtiyaç duyarlar. SMA hastalığı hakkında daha fazla bilgi edinmek için sitemizdeki SMA Nedir bölümünü okuyabilirsiniz.
2019 yılından önce AVXS-101 adıyla bilinen bu ilacın 2 ila 5 yaş arasındaki 2. tip SMA hastalarındaki denemeleri devam etmektedir.
Sıkça Sorulan Sorular
SMA için geliştirilen bu gen tedavisi ile ilgili sıkça sorulan soruları ve cevaplarını topladığımız sayfamıza ulaşmak için tıklayınız.
Ürün Bilgisi
Zolgensma ürün bilgisi sayfamızı okumak için tıklayınız.
Novartis şirketinin ilaç için hazırladığı sayfaya ulaşmak için tıklayınız. (İçeriğin dili İngilizcedir).
Zolgensma ile İlgili Haberler
2019
2020
Flaş Haber: AveXis’in SMA İçin Geliştirdiği Gen Tedavisi Zolgensma Avrupa’da Onay Aldı
2022
Novartis Bildirdi: Zolgensma Sonrası Karaciğer Yetmezliği Sonucu İki Vefat
2025
FDA, Novartis’in Yeni SMA Tedavisi Itvisma’yı Onayladı
Novartis şirketi tarafından geliştirilen Zolgensma, 24 Mayıs 2019’da Amerikan FDA’dan onay alarak SMA hastalığının ikinci ilacı olmuştur. Ardından, 19 Mayıs 2020 tarihinde Avrupa İlaç Kurumu EMA’dan onay almıştır.
Bu ilacın etken maddesi onasemnogene abeparvovec-xioi’dir.
Hastalarda eksik veya işlevsiz olan SMN1 genini yenileyerek SMA hastalığının genetik kök sebebini hedef almak üzere tasarlanmıştır.
Bu yeni gen motor nöron hücrelerine daha fazla SMN proteini üretmeleri “talimatını verir”. Motor nöron hücreleri hayatta kalmak ve kasları desteklemek için SMN proteinine ihtiyaç duyarlar. SMA hastalığı hakkında daha fazla bilgi edinmek için sitemizdeki SMA Nedir bölümünü okuyabilirsiniz.
2019 yılından önce AVXS-101 adıyla bilinen bu ilacın 2 ila 5 yaş arasındaki 2. tip SMA hastalarındaki denemeleri devam etmektedir.
Sıkça Sorulan Sorular
SMA için geliştirilen bu gen tedavisi ile ilgili sıkça sorulan soruları ve cevaplarını topladığımız sayfamıza ulaşmak için tıklayınız.
Ürün Bilgisi
Zolgensma ürün bilgisi sayfamızı okumak için tıklayınız.
Novartis şirketinin ilaç için hazırladığı sayfaya ulaşmak için tıklayınız. (İçeriğin dili İngilizcedir).
Zolgensma ile İlgili Haberler
2019
2020
Flaş Haber: AveXis’in SMA İçin Geliştirdiği Gen Tedavisi Zolgensma Avrupa’da Onay Aldı
2022
Novartis Bildirdi: Zolgensma Sonrası Karaciğer Yetmezliği Sonucu İki Vefat
2025
FDA, Novartis’in Yeni SMA Tedavisi Itvisma’yı Onayladı