Dünyadan sağlık ve SMA alanında alınan haberler
Zolgensma sonrası gerçekleşen karaciğer yetmezliği sebebiyle Rusya ve Kazakistan’dan iki çocuğun vefat haberi çeşitli haber sitelerinde yer aldı. Reuters‘in haberine göre : Novartis, Zolgensma’nın karaciğer […]
Onasemnogene abeparvovec (OA), SMN1 geninde bi-allelik mutasyonları olan pediatrik hastaların tedavisi için ilk gen replasman tedavisidir. OA’nın etkinliği ve güvenliği, nadir yan etkiler tanımlanmış olmasına […]
Aile Öyküsüyle veya Yenidoğan Taramasıyla Presemptomatik Tanı Alan Ailelerimize; Presemptomatik tanı ve tedavi özellikle Tip 1 geliştirmesi beklenen SMA hastaları için HAYAT KURTARICI niteliktedir. “Geliştirmesi […]
SMA Tip2 ve Tip3 hastalarında SUNFISH isimli Risdiplam klinik çalışması hakkında olan, türkçe çevirisi “Tip 2 ve 3 spinal musküler atrofide risdiplam: randomize, plasebo kontrollü, […]
Biophytis, Cure SMA 2022 konferansında SMA’da (Spinal Musküler Atrofi) Sarconeos (BIO101) için yeni klinik öncesi etkinlik verilerini sunduğunu duyurdu. (16-19 Haziran 2022, Anaheim, California, ABD) […]
Cure SMA’da Sunulan Yeni Veriler, Gen Terapisi İle Tedavi Edilen Genç SMA Hastalarında “Arta kalan Karşılanmamış” İhtiyaçları Ortaya Çıkarıyor ve SPINRAZA® (nusinersen) Kullanımının Daha Fazla […]
SMA mücadelesinde tüm medikal ekipmanlar oldukça önemlidir. Derneğimizin amaçlarından biri de hastalarımızın medikal ekipmanlara ulaşımını kolaylaştırmak, ekipmanların SGK kapsamına alınması için görüşmeler yapmaktır. Derneğimize yaptığınız […]
Spinal musküler atrofi tip 1 riski taşıyan iki SMN2 kopyası olan presemptomatik (henüz hastalık belirtisi göstermeyen) bebekler için Onasemnogene abeparvovec: Faz III SPR1NT denemesi SPR1NT […]
Tip1 veya Tip 2 Spinal Muskuler Atrofisi olan Hastalar İçin Genişletilmiş Bir Risdiplam Erişim Programı Özet: Amaç; ABD risdiplam genişletilmiş erişim programı (EAP; NCT04256265), risdiplamın […]
Evrysdi ile en az bir yıl tedavi edilen presemptomatik bebeklerin oturabildiğini, ayakta durabildiğini ve yürüyebildiğini gösteren RAINBOWFISH ara verilerine dayalı onay verildi. Prospektüs, en az […]
Telif hakkı © 2025 | MH Themes tarafından WordPress teması