Dünyadan sağlık ve SMA alanında alınan haberler
Arka plan: Spinal musküler atrofi, survival motor neuron (SMN1) genindeki biallelik delesyonların neden olduğu, nadir görülen, nörodejeneratif bir hastalıktır. Onasemnogene abeparvovec, SMN1 transgenini ulaştırmak için […]
Yeni Gen Terapisi güvenlik ve etkinlik açısından fare modelinde potansiyel gösteriyor SMA için ikinci jenerasyon deneysel gen terapisinin, hasta fare modeli çalışmasındaki gen terapisinin bir […]
Spinraza klinik çalışmalarında da yer almış, SMA alanında bilinen nörologlardan Dr. Finkel ve arkadaşlarının “Scientific rationale for a higher dose of nusinersen”, Türkçe’si “Daha yüksek […]
Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) gibi Adeno-İlişkili Virüs (AAV) gen tedavileri, Spinal Musküler Atrofi’de (SMA) oldukça umut vericidir. Kompleman Faktör I geninde potansiyel bir genetik yatkınlık taşıyan […]
Roche’un Evrysdi (Risdiplam) tedavisi için yeni üç yıllık veriler, Tip 1 spinal musküler atrofisi (SMA) olan bebeklerde hayatta kalma ve motor kilometre taşlarında uzun vadeli […]
NURTURE, SPR1NT ve RAINBOWFISH ilaç çalışmalarının bazı sonuçları, pek çok kaynaktan derlenmiştir.Daha detaylı yazılarını okumak için “Novartis, Zolgensma Presemptomatik Kullanım Sonrası Verileri Paylaştı“, “Biogen SMA […]
Çocuk Nöroloji: Spinal Musküler Atrofi için Onasemnogene Abeparvovec Tedavisinin Sebep Olduğu Patolojik Olarak Doğrulanmış Trombotik Mikroanjiyopati Özet: Onasemnogene abeparvovec, Spinal Musküler Atrofi (SMA) için adeno-ilişkili […]
Novartis’ten gelen bilgiler bir kez daha gösteriyor ki; Zolgensma pre-semptomatik (Hasta bireyde, hastalık belirtileri başlamamış iken tedavinin kullanımı) kullanıldığında hastaların yaşlarına uygun gelişimler göstermelerini sağlıyor. […]
Roche’un Evrysdi (risdiplam) isimli ilacı hakkındaki yeni verisi, ilacın çok sayıda SMA’lı hasta üzerinde uzun süreli etkisini ve güvenliğini gösteriyor 16 Mart, 2022 SUNFISH isimli […]
Nusinersen’in yüksek dozunun, daha önce Risdiplam almış onlu yaşlarda ve yetişkin hastalarda değerlendirileceği ASCEND isimli çalışmada ilk hastanın tedavisi yapıldı. Daha evvel Zolgensma almış ancak […]
Telif hakkı © 2025 | MH Themes tarafından WordPress teması