NURTURE, SPR1NT ve RAINBOWFISH ilaç çalışmalarının bazı sonuçları, pek çok kaynaktan derlenmiştir.Daha detaylı yazılarını okumak için “Novartis, Zolgensma Presemptomatik Kullanım Sonrası Verileri Paylaştı“, “Biogen SMA İle İlgili Yeni Gelişmeleri 2022 MDA Konferansında Duyurdu” ve “Roche’un SMA İlacı Evrysdi 2 Aydan Küçük Hastalar İçin Onaya Hazırlanıyor” başlıklı yazılarımızı okuyabilirsiniz. Üç çalışmanın en önemli özelliği yenidoğan taramasının önemini bizlere vurgulamasıdır. Özellikle çok hızlı ilerleyen ve geri dönüşü olmayan kayıplar yaşayan SMA Tip 1 için yenidoğan taraması hayat kurtarıcı niteliktedir.
Derleyerek hazırladığımız presemptomatik tedavi klinik çalışmalarını içeren belgeyi buraya tıklayarak indirebilirsiniz.