Roche’un Evrysdi (Risdiplam) tedavisi için yeni üç yıllık veriler, Tip 1 spinal musküler atrofisi (SMA) olan bebeklerde hayatta kalma ve motor kilometre taşlarında uzun vadeli gelişmeler gösteriyor.
- FIREFISH çalışmasında Evrysdi ile tedavi edilen bebeklerin %91’i üç yılda hala hayattaydı.
- Evrysdi ile tedavi edilen bebekler, 5 ve 30 saniye desteksiz oturma becerileri dahil olmak üzere motor fonksiyon ölçümlerinde gelişmeyi korudu veya gelişmeye devam etti.
- Evrysdi, bugüne kadar tedavi edilen 5.000’den fazla hasta ile bebeklerde ve yetişkinlerde etkinliği kanıtlanmıştır.
Basel, 29 Nisan 2022 – Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) bugün FIREFISH çalışmasından açık etiketli uzatmadan bir yıllık veriler de dahil olmak üzere üç yıllık yeni verileri duyurdu ve bu veriler Semptomatik Tip 1 spinal musküler atrofisi (SMA) olan bebeklerde Evrysdi® (risdiplam) ‘ın uzun vadeli etkinliğini ve güvenliğini güçlendirdi. Veriler, üç yıllık tedaviden sonra Evrysdi ile tedavi edilen bebeklerin (n=58 : 58 bebek) tahmini %91’inin hayatta olduğunu gösterdi. Evrysdi ile tedavi edilen bebekler, iki ila üç yıllık tedavi arasında yutma, desteksiz oturma, destekle ayakta durma ve tutunarak yürüme dahil olmak üzere motor fonksiyonlarını iyileştirmeye veya sürdürmeye devam etti. Tedavi olmadan Tip 1 SMA hastası çocuklar asla desteksiz oturamazlar. Çalışma ayrıca zaman içinde ciddi advers olaylarda ve hastaneye yatışlarda genel olarak devam eden azalmalar gösterdi.
FIREFISH çalışması, çalışmaya katılım sırasında 1-7 aylık olan SMA Tip1 bebeklerde Evrysdi’nin etkililiğini ve güvenliğini değerlendirdi. Çalışma, Bölüm 1’in doz bulma periyodu olduğu ve Bölüm 2’nin, Bölüm 1’de seçilen dozda etkinlik ve güvenliği değerlendirdiği iki bölümden oluşuyordu. Havuzlanmış popülasyon, en az üç yıl süreyle onaylanmış dozda Evrysdi ile tedavi edilen katılımcıları içerir. Bu uzun vadeli veriler, 28 Nisan – 2 Mayıs 2022 tarihlerinde 14. Avrupa Pediatrik Nöroloji Derneği (EPNS) Kongresinde sunulacaktır.
“Evrysdi ile tedavi edilen bebeklerdeki bu uzun vadeli sonuçlar çok cesaret verici, büyük çoğunluğu üç yıl sonra motor fonksiyonlarını iyileştiriyor veya koruyor. Tedavi olmadan, tipik olarak iki yaşından sonra yaşayamazlardı,” diyor Levi Garraway, M.D., Ph.D., Baş Tıbbi Görevli ve Küresel Ürün Geliştirme Başkanı. “Evrysdi’nin ikna edici etkinliğine yönelik destek, en şiddetli SMA formlarından birine sahip bebekler de dahil olmak üzere geniş bir yelpaze için artmaya devam ediyor.”
Evrysdi ile tedavi edilen bebekler, 24-36 ay arasında desteksiz oturma yeteneklerini korudu veya geliştirmeye devam etti. Evrysdi ile tedavi edilen mevcut bir değerlendirmeye sahip (n=48) bebekler arasında, Bayley Bebek Skalasının Kaba Motor Skalası ve Toddler Development Üçüncü Baskı (BSID-III) tarafından değerlendirildiği üzere, 24. aydan bu yana dördü desteksiz olarak en az beş saniye oturma yeteneği kazandı, 32si bu yeteneği korudu. 15 bebek en az 30 saniye desteksiz oturma becerisi kazandı, 20si bu yeteneği korudu. Desteksiz oturma yeteneğini kazanan hiçbir bebek, üç yıllık tedaviden sonra bu yeteneğini kaybetmemiştir. Evrysdi ile tedavi edilen bebeklerin çoğu, 36. aya kadar ağızdan beslenme ve yutma kabiliyetini korumuştur.
Evrysdi ile tedavi edilen bebeklerin çoğu, 24-36 ay arasında Hammersmith Bebek Nörolojik Muayenesi 2’nin (HINE-2) ölçümlerini iyileştirmeye veya sürdürmeye devam etti. Başını dik tutma (24. aydan beri 36’sı korudu, 3’ü kazandı ve hiçbiri yeteneğini kaybetmedi), otururken dönmek (15’i korudu, 11’i kazandı ve hiçbiri yeteneğini kaybetmedi), destekle ayakta durma (6’sı korudu, 5’i kazandı ve 1’i yetenek kaybetti) ve tutunarak yürüme (1’i korudu, 2’si kazandı ve hiçbiri kaybetmedi)
En yaygın olumsuz olaylar ateş (%60), üst solunum yolu enfeksiyonu (%57), pnömoni (%43), kabızlık (%26), nazofarenjit (%24), ishal (%21), rinit ( %19), kusma (%19) ve öksürük (%17). En yaygın ciddi olumsuz olaylar pnömoni (%36), solunum sıkıntısı (%10), viral pnömoni (%9), akut solunum yetmezliği (%5) ve solunum yetmezliği (%5) idi. Zatürre dahil olumsuz olayların oranı zamanla azalmaya devam etti. Her 12 aylık tedavi döneminden sonra yaklaşık %50’lik bir azalma ve tedavinin birinci ve üçüncü yılı arasında %78’lik bir azalma ile ciddi olumsuz olayların oranı da benzer şekilde azalmıştır. Bildirilen tüm olumsuz olaylar ve ciddi olumsuz olaylar, altta yatan hastalığı yansıtıyordu ve tedavinin kesilmesine veya tedaviden çekilmeye yol açan tedavi ilişkili olumsuz olaylar yoktu. Hastaneye yatış oranı 12 ayda hasta başına 1,24’ten 36 ayda 0,70’e düştü. FIREFISH’in birincil analizinden bu yana, bu analizin veri kesmesine kadar (23 Kasım 2021) ek ölüm meydana gelmedi.
Roche, SMA Foundation ve PTC Therapeutics ile yapılan işbirliğinin bir parçası olarak Evrysdi’nin klinik gelişimine öncülük ediyor.
Yorumumuz:
Artan bilimsel veriler ile beraber gelişmeler oldukça umut verici. İlerleyen bölümde Tip1 SMA için yeni veriler sunulmuş olsa da Tip2 ve Tip3 SMA için de veriler mevcut olup ilgili haberlere smabenimleyuru.org.tr ‘den ulaşılabilir. 2020’de FDA, 2021’de EMA onayı alan ve kullanan hasta ve ülke sayısının günden güne arttığı Evrysdi (Risdiplam) tedavisinin bir an önce SGK kapsamına alınması, özellikle Spinraza tedavisine uygun olmayan hastalarımız için hayatidir. Eylül 2020’den beri TITCK’nın Yurt Dışı İlaç Listesi’nde yer alan ama SGK kapsamında olmayan Evrysdi (Risdiplam) tedavisi, bebek, çocuk ve yetişkin tüm SMA hastaları için ivedilikle SGK kapsamına alınmalıdır. Aynı şekilde, 2019 FDA onaylı, 2020 EMA şartlı onaylı Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) tedavinisin de kapsama alınmasını beklemekteyiz.
Orijinal içeriğe ulaşmak için lütfen tıklayın. İçerik dili İngilizce’dir.