Amerikan PTC şirketi Risdiplam adlı molekülün denemelerine dair güncel bilgiler yayınladı.
7 Ocak 2019 tarihinde Amerikan PTC Therapeutics, Inc. şirketi bir güncelleme yayınladı. Bu güncellemenin bir parçası olarak Risdiplam adlı ilacın başvuru ve onay süreçleri de özetlendi. Risdiplam ilaç geliştirme programı PTC, Genentech / Roche ve SMA Vakfı tarafından işbirliği içinde yürütülen bir çalışmadır.
Bu çalışmada şu hedefler ve dönüm noktaları bulunmaktadır:
1. tip SMA hastası bebekler üzerinde yürütülecek Firefish adlı deneme için 2018 yılında kayıtlar tamamlanmıştır.
2019 yılının ikinci yarısında Amerika’da FDA ve Avrupa’da EMA kurumlarına başvuru yapılması planlanmaktadır. FDA ve EMA’dan Firefish ve Sunfish denemelerinde kaydedilen verilerin bir başvuru dosyası (NDA veya MAA hazırlamak için yeterli olacağı bilgisi alınmıştır. Bu konuda ilgili kurumlardan gelen bilgiler Roche/Genentech şirketi tarafından da doğrulanmıştır.
Klinik geliştirme programının amacı Risdiplam için geniş bir kapsama onay verilmesini sağlamaktır, böylece bu ilaç gelecekte çok sayıda SMA hastası tarafından kullanılabilecektir.
CureSMA sitesinde konuya ilgili yayınlanan haberi okumak için tıklayınız.
Yorumumuz
Risdiplam adlı molekül için 2019 yılı sonunda FDA’ya başvurulacağı zaman zaman basın bültenlerinde yer buluyor. Bu, iyimser bir tahmin olarak gözüküyor, fakat gerçekleşmesi halinde 2020 yılında onay alacağı için umut vaad eden bir gelişme olacaktır.
2019 yılı içinde Zolgensma’nın (hastaların bir kısmı için) alması beklenen onayın ardından 2020 yılında Risdiplam SMA’nın üçüncü ilacı olabilecektir.