İran’da Spinraza ve Evrysdi Kullanılmaya Başlandı
İran’da Gıda ve İlaç Kurumu’nun kontrolündeki ilaçlar ve maddeler genel müdürü, SMA hastalarının ilaçlarının ikinci sevkiyatının ülkeye geldiğini duyurdu. Mehr Haber Ajansı’nın haberine göre […]
SMA’da Tedaviye Erken Başlanması Tedavi Seçiminden Daha Önemli
Tedaviye Erken Başlanması Tedavi Seçiminden Daha Önemli Yazan Marta Figueiredo, PhD 3 Ağustos 2022 Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastası olan bebeklerde hastalığın belirtileri ortaya çıkmadan […]
Zolgensma Güney Kore’de Kısmen Kapsama Alındı
Korea BioMed websitesinin “Ultra-expensive SMA drug Zolgensma to get insurance benefits from August” ve “Korea’s 1st gene treatment for SMA Zolgensma gets insurance benefits” başlıklı […]
Biohaven SMA Hastalığında Taldefgrobep Alfa’nın Faz 3 Denemesine İlk Hastayı Kaydetti
Biohaven şirketi, SMA IÇIN Taldefgrobep Alfa Molekülünün 3. Faz Denemelerine İlk Hastayı Kaydetti Nörolojik ve nöropsikiyatrik hastalıkları hedefleyen yenilikçi, geç aşama ürün adaylarından oluşan bir […]
İlgili Tüm Kurumlara Duyuru: EMA’nın EPAR dosyasında Kaçırılan / Geciken Spinraza Dozları için Öneri Tablosu
SMA tedavisindeki üç ilaçtan biri ve ilk ilaç olan Spinraza (Nusinersen), 2017 yazından beri SMA Tip 1, 1 Şubat 2019’dan beri ise SMA Tip 2 […]
Novartis Bildirdi: Zolgensma Sonrası Karaciğer Yetmezliği Sonucu İki Vefat
Zolgensma sonrası gerçekleşen karaciğer yetmezliği sebebiyle Rusya ve Kazakistan’dan iki çocuğun vefat haberi çeşitli haber sitelerinde yer aldı. Reuters‘in haberine göre : Novartis, Zolgensma’nın karaciğer […]
1. Tip SMA Hastası Çocukta Gen Tedavisini Takiben Hematolojik Hastalık
Onasemnogene abeparvovec (OA), SMN1 geninde bi-allelik mutasyonları olan pediatrik hastaların tedavisi için ilk gen replasman tedavisidir. OA’nın etkinliği ve güvenliği, nadir yan etkiler tanımlanmış olmasına […]
SMA Hastaları Okuyacak Okul Bulamıyor
Okula kayıt olmak isteyen SMA hastaları çeşitli nedenlerle reddediliyor. Derneğimiz yönetim kurulu üyesi Emrah Aydoğdu, oğlu Toros’un okula kayıt olması için özel okula başvurdu ancak […]
SMA Hikayeleri : Fatma Sonay Sönmez
SMA Hikayeleri serimizde bu hafta SMA tip 2 hastası Fatma Sonay Sönmez’in hikayesine yer veriyoruz. Fatma bizlere ilaca ulaşmakta yaşadığı zorluklardan bahsetti. Bize biraz kendinizden […]
Nusinersen’in SMA Hastalarında Laboratuvar Parametrelerine Etkileri
Araştırmacılar: Dokuz Eylül Üniversitesi’nden Gamze Sarıkaya Uzan, Cem Paketçi, Çağatay Günay, Pınar Edem, Özlem Özsoy, Semra Hız Kurul, Uluç Yiş Amaç: Nusinersen’in klinik ve laboratuvar […]