Dünyadan sağlık ve SMA alanında alınan haberler
Biohaven, SMA ek tedavisi olarak geliştirdiği taldefgrobep alfa tedavisinde faz 3 klinik çalışmasına kayıtları tamamladı. Bu haberi ise şöyle duyurdu: Taldefgrobep alfa, kas kütlesi ve […]
Amaç Bu çalışmanın amacı, SMN2 kopyası 4 ile ilişkilendirilen klinik fenotiplerin genel bir bakışını sunmaktı. Yöntemler SMA için tüm İtalyan pediatrik ve yetişkin referans merkezlerini […]
Etken maddesi Risdiplam olan Evrysdi, artık Avrupa Birliği kapsamında doğumdan itibaren bebekler de dahil olmak üzere her yaştan SMA hastasının tedavisinde kullanılabilir. Bu onay, Evrysdi […]
Scholar Rock şirketinin SMA hastaları için geliştirdiği, apitegromab etken maddeli TOPAZ 2 klinik çalışmasının uzatılmış 36 aylık verileri paylaşıldı. Verilerin Türkçeye çevirilmiş halini aşağıdan okuyabilirsiniz. […]
Spinal Musküler Atrofi (SMA) alanındaki son araştırma, Nusinersen tedavisinin farklı SMA tipleri olan yetişkinler ve büyük çocuklar üzerindeki etkinliğini ve güvenliğini incelemiştir. Çalışmada, Nusinersen tedavisiyle […]
Avrupa Birliği’nin alt komitesi Risdiplam’ın iki aylıktan küçük bebeklerde kullanımı için olumlu görüş bildirdi. Basel merkezli ilaç devi olan Roche bugün Avrupa Birliği’nin İnsanların […]
Giriş/Amaçlar: NURTURE (NCT02386553), Spinal Musküler Atrofi (SMA) presemptomatik (belirti göstermeyen) aşamasında tedaviye başlayan çocuklarda (iki SMN2 kopyası, n=15; üç SMN2 kopyası, n=10) Nusinersen’in açık etiketli […]
Bu yılın başında Biogen ve Alcyone Therapeutics firmalarının Spinraza’nın (Nusinersen) uygulanmasını kolaylaştırmak amacıyla yeni bir implant cihazı üzerinde çalışmalara başlayacaklarının haberini sizlerle paylaşmıştık. Haberi okumak […]
Arka plan: Farmakokinetik/farmakodinamik modelleme, onaylanmış 12 mg’lik dozdan daha yüksek bir doz Nusinersenin klinik olarak anlamlı bir etkinlik artışıyla ilişkili olabileceğini göstermektedir. Amaç: Burada, Nusinersenin […]
Özet: Yapılan post-hoc analize göre, presemptomatik Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalarında onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) tedavisi, çocukların yutma, oral beslenme ve hava yolu koruma alanlarında başarılı […]
Telif hakkı © 2025 | MH Themes tarafından WordPress teması