Dünyadan sağlık ve SMA alanında alınan haberler
Avrupa Birliği’nin alt komitesi Risdiplam’ın iki aylıktan küçük bebeklerde kullanımı için olumlu görüş bildirdi. Basel merkezli ilaç devi olan Roche bugün Avrupa Birliği’nin İnsanların […]
Giriş/Amaçlar: NURTURE (NCT02386553), Spinal Musküler Atrofi (SMA) presemptomatik (belirti göstermeyen) aşamasında tedaviye başlayan çocuklarda (iki SMN2 kopyası, n=15; üç SMN2 kopyası, n=10) Nusinersen’in açık etiketli […]
Bu yılın başında Biogen ve Alcyone Therapeutics firmalarının Spinraza’nın (Nusinersen) uygulanmasını kolaylaştırmak amacıyla yeni bir implant cihazı üzerinde çalışmalara başlayacaklarının haberini sizlerle paylaşmıştık. Haberi okumak […]
Arka plan: Farmakokinetik/farmakodinamik modelleme, onaylanmış 12 mg’lik dozdan daha yüksek bir doz Nusinersenin klinik olarak anlamlı bir etkinlik artışıyla ilişkili olabileceğini göstermektedir. Amaç: Burada, Nusinersenin […]
Özet: Yapılan post-hoc analize göre, presemptomatik Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalarında onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) tedavisi, çocukların yutma, oral beslenme ve hava yolu koruma alanlarında başarılı […]
Özet: Faz 4 RESPOND çalışmasının bulguları, 2023 MDA Konferansı’nda sunuldu. Bu çalışma, gen terapisi alan SMA hastası çocukların Nusinersen tedavisi ile yönetilebilir bir güvenlik seyrine […]
Arka plan: Spinal Musküler Atrofi (SMA), kısmen işlevsel SMN2 geninin değişken kopyalarına sahip bialelik fonksiyonel olmayan, hayatta kalma motor nöron (SMN1) genlerinden kaynaklanan nöromüsküler bir […]
Roche Evrysdi için yeni dört yıllık veriler, Tip 2 ve Tip 3 Spinal Musküler Atrofi (SMA) ile en ciddi şekilde etkilenen kişilerin bazılarında uzun vadeli […]
Özet: FDA, Biohaven şirketinin miyostatin hedefli biyolojik bir araştırma ajanı olan Taldefgrobep Alfa’nın faz 3 aşaması için hızlı işleme koyma (Fast Track) kararı aldı. Bahsedilen […]
CANbridge pharmaceuticals SMA hastalığı için yeni bir gen tedavisi hakkında basın açıklaması yayınladı. Bu açıklamanın Türkçe çevirisi ise şöyle: Umass chan tıp fakültesi tarafından geliştirilen […]
Telif hakkı © 2024 | MH Themes tarafından WordPress teması