- Evrysdi, Avrupa Birliği’nde doğumdan itibaren bebekler de dahil olmak üzere her yaştan SMA hastasını tedavi etmeye hazır.
- Onay, Evrysdi ile tedavi edilen bebeklerin çoğunluğunun 12 aylık tedavi sonunda sağlıklı bebeklere özgü zaman dilimleri içerisinde ayakta durabildiğini ve yürüyebildiğini gösteren devam eden RAINBOWFISH çalışmasından elde edilen ara verilere dayanmaktadır.
- Evrysdi, invaziv olmayan tek SMA terapisidir ve dünya çapında 11.000’den fazla hastanın tedavi edildiği 100 ülkede onaylanmıştır.
Basel, 29 Ağustos 2023 – Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY),
Avrupa Komisyonu’nun Evrysdi® (risdiplam) Avrupa Birliği (AB) pazarlama yetkilendirmesinin, SMA Tip 1, Tip 2 veya Tip 3 klinik teşhisi konmuş bebekleri veya doğumdan itibaren iki aya kadar olan yaşlarda 1’den 4’e kadar SMN2 kopyasına sahip bebekleri içerecek şekilde genişletilmesini onayladığını bugün duyurdu. Semptom göstermeyen bebeklerde doğumdan altı haftaya kadar süren RAINBOWFISH denemesinin devam eden geçici verileri, Tip 1 SMA hastası bebekler için pazarlama yetkilendirmesi genişletmesini destekledi.
SMA Europe Başkanı ve CEO’su Dr. Nicole Gusset “SMA topluluğu, Avrupa Komisyonu’nun Evrysdi’nin doğumdan itibaren kullanımını genişletme kararını memnuniyetle karşılıyor,” dedi ve “Motor nöronları en erken yaşta korumak ve geri dönüşsüz kaybı önlemek, bir kişinin gelecekteki hareket ve fonksiyon yeteneği üzerinde önemli bir etki yapabilir. Teşhisi geliştirmeye devam etme, yenidoğan taraması dahil, ve SMA ile yaşayan tüm bireylerin ilaçlara erişimini sağlama konusundaki işbirliği çabalarını dört gözle bekliyoruz.” şeklinde sözlerine devam etti.
Roche’un Baş Medikal Yöneticisi ve Küresel Ürün Geliştirme Başkanı Levi Garraway, M.D., Ph.D. “Bu etiket uzantısıyla, bebekleri doğumdan hemen sonra Evrysdi ile tedavi edebiliyoruz ve sağlıklı çocuklara benzer şekilde oturma, ayakta durma ve yürüme gibi dönüm noktalarına ulaşmaları için onlara en büyük şansı sunabiliyoruz.” dedi.
Avrupa Komisyonu onayı, en az bir yıllık çalışma değerlendirmelerini tamamlayan, SMN2 geninin 2 veya 3 kopyasına sahip altı bebeği içeren RAINBOWFISH ara analizine (n=18) dayanmaktadır. Bunlardan %100’ü (6/6) bir yıllık Evrysdi tedavisinin ardından oturabildi, %67’si (4/6) ayakta durabildi ve %50’si (3/6) bağımsız olarak yürüyebildi. Tüm bebekler kalıcı ventilasyon olmadan 12 ayda hayattaydı.
RAINBOWFISH verileri, Evrysdi’nin semptom öncesi bebeklerdeki güvenlik profilinin, semptomatik SMA hastaları ile yapılan önceki çalışmalarda görülen güvenlik profiliyle tutarlı olduğunu göstermektedir. En sık görülen yan etkiler ateş, ishal, döküntü, üst solunum yolu enfeksiyonu (nazofarenjit, rinit dahil), alt solunum yolu enfeksiyonu (pnömoni, bronşit dahil), kabızlık, kusma ve öksürüktür.
Evrysdi ilk olarak Avrupa’da Mart 2021’de iki aylık veya daha büyük hastaların tedavisi için onaylandı. Onay, önemli SUNFISH ve FIREFISH çalışmalarından elde edilen klinik araştırma verilerine dayanıyordu.
Roche şu anda SMA tedavisi için Evrysdi’yi kas büyümesini hedefleyen bir anti-miyostatin molekülü ile birleştirerek incelemek üzere Faz II/III denemesi olan MANATEE üzerinde çalışıyor.