Scholar Rock SAPPHIRE Faz 3 klinik araştırma başvurularının tamamlandığını duyurdu.
- Bu çalışmanın ilk bulgularının 2024’ün 4’ncü çeyreğinde açıklanması bekleniyor.
- 2023 World Muscle Society (WMS) Kongresinde, Faz 2 TOPAZ çalışmasının 36 aylık güvenlik, verimliliğine ait sonuçlar ve hasta geri dönüşlerine dair bilgileri sunulacak.
- Apitegromab, Spinal Musküler Atrofi için direk kas odaklı tek tedavi adayıdır.
19 Eylül 2023
Direk kas hedefli tedaviler için araştırmalar yapan Scholar Rock, protein büyüme faktörünün önemli rol oynadığı hastalıkların terapileri üzerinde yoğunlaşmış olup, 28’ncisi düzenlenecek olan yıllık World Muscle Society kongresinde, Apitegromab’ın yürüme kabiliyeti olmayan, hali hazırda SMN hedefli tedavilerden ( Nusinersen, Risdiplam) birini kullanan SMA tip 2 ve 3 hastaları için güvenlik ve etkinlik değerlendirmelerinin yapılacağı SAPPHIRE Faz 3 klinik araştırma başvuru kayıtlarının tamamlandığını duyurdu.
Ayrıca yine Apitegromab’ın değerlendirildiği 36 aylık yorgunluk, mobilite, günlük aktiviteler hususunda hastaların geri dönüşlerini de içeren Faz 2 TOPAZ çalışmasına ait verilerin; 2 ayrı prezentasyonla, 3-7 ekim tarihleri arasında Charleston, Güney Carolina (A.B.D) de gerçekleşecek olan 28’nci World Muscle Society kongresinde sunumları yapılacaktır.
Scholar Rock CEO’su Dr. Jay Backstorm “TOPAZ çalışmasının olumlu sonuçlarının ışığında planlanan SAPPHIRE Faz 3 çalışması için kayıtların tamamlanmış olması, Apitegromab’ın SMA hastaları için dönüştürücü bir terapi olmaya yaklaşması bakımından kritik bir adımdır. Bu yeni çalışmaya ait ilk önemli sonuçların, önümüzdeki yılın 4’ncü çeyreğinde açıklanması beklenmektedir. 36 aylık, uzun süreli TOPAZ çalışmasında SMN bazlı terapilere ek olarak Apitegromab’ın motor fonksiyonlarda klinik olarak anlamlı etkilerinin ortaya konulmuş olması, SMN terapileriyle beraber Apitegromab’ın yararı konusunda bize güçlü bir dayanak olmuştur.” açıklamalarını yapmıştır.
World Muscle Society Kongresinde yapılacak olan Sunumlarla ilgili bilgiler aşağıdaki gibidir.
Başlık: 36 aylık süreçte Epitegromab etkisi için SMA hastalarıyla yapılan PEDI-CAT ve PROMIS yorgunluk anketi
Sunum Tipi: Poster prezentasyon
Konuşmacı: Thomas O. Crawford (M.D.), Pediatrik Nöroloji Prof. , John Hopkins Univ.
Tarih: 4 EKİM Çarşamba, 2023 14:30-15:30
YER: Charleston Area Kongre Merkezi, North Charleston,
Başlık: 36 aylık izlem sonrası yürüme yetisi olmayan 2- 12 yaş aralığındaki SMA Hastalarının motor fonksiyonları üzerinde Apitegromab’ın etkisi
Sunum Tipi: Poster prezentasyon
Konuşmacı: Thomas O. Crawford (M.D.), Pediatrik Nöroloji Prof. , John Hopkins Univ.
Tarih: 4 EKİM Çarşamba, 2023 14:30-15:30
YER: Charleston Area Kongre Merkezi, North Charleston,
Konferans hakkında bilgi edinmek için ; https://www.wms2023.com/.
Bahse konu sunumlara; Scholar Rock’ın web sitesinde Publication & Posters sekmesi altından ulaşılabilinecektir.
Çeviri: Yavuz Tayfun Kasarcı
Kaynak: Scholar Rock Announces Completion of Enrollment for the Phase 3 SAPPHIRE Trial