AveXis şirketi tarafından. 1. tip SMA hastalarındaki Zolgensma denemelerine dair yeni veriler yayınlandı.
STR1VE adlı devam eden ve Zolgensma’nın tek dozunun uygulandığı denemede 6 aydan daha küçük olan 1. tip SMA hastalarına damardan ilaç verilmekte. Denemeye alınan bu bebeklerde yedek SMN2 geninin 1 veya 2 kopyası bulunuyordu. Bu çalışmanın 2020 yılının içinde bitmesi bekleniyor.
27 Eylül 2018 itibariyle 22 hastanın 21’i hayattaydı. Ortalama yaşları 9,5 aylıktı. SMA hastalığının doğal seyri hastaların 10,5 aya ulaşmadan önce yaklaşık yarısının solunum cihazına bağlandığını göstermektedir. 31 Aralık 2018 tarihli verilere göre bu hastaların 17’si başını tutabilmekte, 7’si sağdan sola ve soldan sağa dönebilmekte, 8’i en az 30 saniye desteksiz oturabilmekte ve 1 tanesi de destekli şekilde ayakta durabilmektedir. Verileri özetleyen tablo şöyledir:
Bu hastaların CHOP-INTEND puanları gen tedavisi uygulandıktan sonraki ilk ayda 7.0 puan artarken üç ay geçtiğinde 11.8 puan artış göstermişti; bu değerlerin her ikisi de başlangıca göre ciddi bir ilerlemeye işaret ediyor.
Bilindiği üzere Novartis bünyesindeki AveXis şirketi, Amerikan Gıda ve İlaç Kurumu FDA’ya onay için başvurmuştu.
AveXis’in bu konudaki basın açıklamasının orijinalini okumak için tıklayınız.