Amerika’da Gen Tedavisi Zolgensma’yı Alan Hastamızın Ailesiyle Yaptığımız Söyleşi Yayınlandı
Amerika’da Gen Tedavisi Zolgensma’yı alan bir hastamızın babası ile yaptığımız söyleşi yayınlandı. Videoyu izlemek için tıklayınız.
SMA Hastalığı için Gen Tedavisi
Flaş Haber: FDA, Gen Tedavisi Zolgensma’nın 2. Tiplerdeki Denemelerini Durdurdu
Amerikan Gıda ve İlaç Kurumu (FDA), Zolgensma (AVXS-101) adlı ilacın intratekal (omurilikten) uygulanmasını içeren denemeleri kısmi olarak askıya aldı. Kararın dayanağı hayvanlarda yürütülen laboratuvar denemelerindeki […]
AveXis Şirketi Hastaların Gen Tedavisinden Faydalanmaya Devam Ettiğini Gösteren Veriler Yayınladı
Bilindiği üzere AveXis şirketinin geliştirdiği Zolgensma, 24 Mayıs 2019 tarihinde 2 yaşın altındaki bütün SMA hastaları için Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi FDA’dan onay almıştı. […]
Gen Tedavisi Zolgensma’nın Denemeleri Sırasında Kaybedilen Bebekle İlgili Açıklama Yapıldı
Bilindiği üzere gen tedavisi olan Zolgensma’nın 1. tip hastalar üzerinde yürütülen denemeleri esnasında bir bebek vefat etmişti. Bebeğin kaybedilme sebebi henüz bilinmiyordu. AveXis şirketi bu […]
Biyo-korsanlar LLD Hastalığı İçin Geliştirilen Bir Gen Tedavisini Üretmeyi Başardılar
Bir grup biyo-korsan (bio-hacker) Glybera adlı ilacı ürettiklerini açıkladılar. Glybera’nın hikayesi Glybera, kalıtsal bir hastalık için onay almış olan ilk gen tedavisidir. 2015 yılında piyasaya […]
AveXis Şirketi Gen Tedavisi Zolgensma’nın Verileriyle Oynama Konusunda Bir Açıklama Yaptı
Geçtiğimiz günlerde Amerikan Gıda ve İlaç Kurumu FDA bir açıklama yaparak Zolgensma adlı ilaca dair veri sorunlarını ortaya koymuştu. Bunun ardından ABD merkezli Cure SMA […]
Flaş Haber: Amerikan FDA Kurumu Zolgensma İle İlgili Önemli Bir Açıklama Yaptı
Bilindiği üzere Zolgensma adlı ilaç 24 Mayıs 2019 tarihinde Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından 2 yaşın altındaki SMA hastaları için pazara sunulma onayı […]
Gen Tedavisi Zolgensma Nasıl Çalışır ?
2 yaşından küçük SMA hastalarını tedavi etmek için geliştirilen bir ilaç olan ve yeni onay alan Zolgensma, motor nöronlarına sağlıklı bir SMN1 geni aktararak çalışır. […]
Flaş Haber: Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) , SMA İçin Geliştirilen İlk Gen Tedavisi Olan Zolgensma’yı Onayladı
Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) bugün SMA için geliştirilen ilk gen yenileme tedavisine piyasaya çıkma onayı (ruhsat) verdiğini duyurdu. Damardan verilen Zolgensma adlı bu […]