Novartis ve AveXis’in ZOLGENSMA (AVXS-101) İçin FDA’ya Yaptıkları Başvurunun Ayrıntıları Belli Oldu

Novartsi grubuna bağlı AveXis şirketinin geliştirdiği ve FDA'dan yakında onay alması beklenen gen tedavisi ilacıdır.

Geçtiğimiz haftalarda Novartis grubu bünyesindeki Avexis şirketi FDA’ya 1. tiplerde onaylanması için başvuruda bulunmuştu.

Novartis bugün Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi FDA’nın, Zolgensma adlı tedavi (eski adıyla AVXS-101) için yapılan BLA (Biyolojik Ruhsat Başvurusu) dosyasını kabul ettiğini duyurmuştu. Zolgensma, SMA hastalığı için geliştirilmiş olan ve deneme aşamasında olan bir gen tedavisidir.

Zolgensma, ilerleyici bir kas hastalığı olan ve günümüzde tedavi imkanları kısıtlı olan SMA’nın kökündeki kalıtsal sebebi hedefleyen bir ilaçtır. Bu ilaç geçtiğimiz yıllarda FDA kurumundan Çığır Açan Tedavi işareti almıştı ve Mayıs 2019’da ticarileşme onayı alması beklenmektedir.

Bu ilk başvuru dosyası gen tedavisinin intravenöz (damardan) uygulanması için yapılmıştır. Tipik pratiklere dayalı olarak bu intravenöz uygulama için FDA onayının intravenöz tedavi içeren denemelere katılan hastalarla sınırlı tutulması beklenmektedir. Bu durumda onay kapsamına alınan hastalar ilk aşamada 9 aydan küçük olan 1. tip SMA hastaları olacaktır.

SMA hastalığı vücutta olmayan yada tamamen bozuk olan SMN1 geninden kaynaklanır. Çalışan bir SMN1 geni olmayan hastalar, bilhassa 1. tip SMA bebekleri nefes alma, konuşma, çiğneme gibi temel kas fonksiyonlarından sorumlu olan motor nöronlarını kaybederler. (SMA hastalığı hakkında daha fazla bilgi için tıklayınız. ) Tek seferlik bir tedavi olan bu gen tedavisi teknolojisi hastada eksik olan SMN1 genini çalışan bir SMN1 kopyasıyla yenilemek suretiyle hayata geçer.

AveXis şirketinin başkanı David Lennon gelişmelerle ilgili olarak şunları söyledi:

Bu önemli adım bizi Zolgensma’yı 1. tip SMA hastalarına ulaştırma hedefimize daha da yaklaştırdı. Bu tek seferlik enfüzyon (ilaç uygulaması) SMA’nın kalıtsal kökenini doğrudan hedeflemektedir ve tekrarlanan dozlara ihtiyacı ortadan kaldırmaktadır. Zolgensma böylelikle SMA hastaları ve aileleri için tedavi alanındaki önemli bir ilerlemeyi temsil etmektedir.

Tek seferlik ve doğrudan çözüm olan tedavilerin piyasaya çıkması sağlık sistemimizin bu tür kalıtsal hastalıkların teşhisi, tedavisi, maliyetleri gibi konuları nasıl yöneteceği üzerinde de yeniden düşünmemizi gerektirecektir. Novartis ve AveXis şirketleri inovatif ve dönüştürücü ilaçlara dayalı yepyeni bir sağlık sistemine giden yolda öncü olmaktan dolayı gururludurlar. Diğer paydaşlarla bu konuda sıkı bir şekilde çalışma yönündeki sözümüze bağlıyız.

Denemelerin Ayrıntıları

START adı verilen denemede 15 hasta da 24 ay boyunca hayatta kalmışlardır ve sürekli bir solunum desteğine ihtiyaç duymamaktadırlar. 12 hastanın 11’i (%92’si) 5 saniyeden uzun süre desteksiz oturabilmektedir. Bu, 1. tip hastalarında asla ulaşılamayan bir kilometretaşıdır. Bilindiği üzere ilaç almayan 1. tip SMA hastalarının %90’ı iki yaşını görmeden ya ölmekte ya da sürekli solunum desteğine bağlı kalmaktadır.

START denemesinin uzun vadeli devam çalışmasına kaydolan hastalar da elde ettikleri hareket becerilerini korumaktadırlar. Bu hastaların bazılarının enjeksiyonunun üzerinden 4 yıl geçmiştir, ve bazıları ilave hareket becerileri kazanmaya devam etmektedirler. Bu denemelerde Zolgensma’dan kaynaklanan en önemli yan etki karaciğer enzimi değerlerinin yükselmesi olmuştur.

Onay Süreci

Japonyada Zolgensma’ya SAKIGAKE işareti verilmiştir. Bu sayede 2019’un ilk yarısında Yeni İlaç Başvurusu (J-NDA) konusunda bir karara varılması beklenmektedir.

Avrupa’da Zolgensma’ya dair deneme çalışması PRIME (Priority Medicines) işareti almıştı ve MAA (piyasaya çıkma onayı) konusundaki bir kararın 2019 yılının yaz aylarında alınması beklenmektedir.

SAKIGAKE ve PRIME işaretleri için FDA’nın Çığır Açan Tedavi özelliğine benzer oldukları söylenebilir. Bütün bu başvurular ve değerlendirmeler 1. tip hastalarda yürütülen START denemesine dayanmaktadır.

“Öncelikli Değerlendirme”nin anlamı FDA’nın amacının 6 ay içinde bir karara varmak olduğudur. Standart Değerlendirme’de bu süre ortalama 10 aydır.

Cure SMA vakfının ilgili haberinin orijinalini okumak için tıklayınız.

Yorumumuz

Bu haber okunduğunda Zolgensma’nın sadece 1. tip SMA hastaları için geliştirildiği gibi bir algı oluşmaktadır. Bu yanlıştır çünkü halihazırda 2. tip hastalarda da denenmektedir.

Önümüzdeki 5-6 ay içinde SMA alanında önemli gelişmeler yaşanacağı anlaşılmaktadır. 2019’un ortasına gelindiğinde “SMA hastalığının artık iki tane onay almış ilacı var” denilebileceğini görüyoruz.