Avrupa İlaç Kurumu (EMA), SMA hastalığı için geliştirilen bir gen tedavisi olan Zolgensma’ya geçtiğimiz günlerde onay vermişti (İlgili haber için tıklayınız). Bu onaya dair dokümanlar EMA’nın internet sitesinde yayınlandı.
Ürün bilgileri (product information) bölümünde yazanlar şöyle:
Farmako-terapi grubu
İskelet ve kas sistemi hastalıkları için geliştirilmiş diğer ilaçlar
Tedavi endikasyonları
Zolgensma aşağıdakilerin tedavisi için endikedir:
- SMN1 geninde bi-allelik mutasyon bulunan ve klinik bulgular neticesinde 1. tip SMA teşhisi konmuş olan hastalar
- SMN1 geninde bi-allelik mutasyon bulunan ve en fazla 3 kopya SMN2 genine sahip olup, SMA teşhisi konmuş olan hastalar
Söz konusu sayfaya ulaşmak için tıklayınız.