Flaş Haber: AveXis’in SMA İçin Geliştirdiği Gen Tedavisi Zolgensma Avrupa’da Onay Aldı

Novartsi grubuna bağlı AveXis şirketinin geliştirdiği ve FDA'dan yakında onay alması beklenen gen tedavisi ilacıdır.

Novartis bünyesindeki bir şirket olan AveXis, Avrupa Komisyonu’nun Zolgensma için şartlı onay verdiğini duyurdu. Onay şu hastalar için geçerli:

  • Ya klinik olarak 1. tip teşhisi almış SMA hastaları
  • Veya en fazla 3 adet SMN2 gen kopyası olan SMA hastaları

Bu onay yalnızca 21 kilonun altındaki bebek ve çocukları kapsıyor.

Avrupa İlaç Kurumu’nun bu kararı bu belirtilenlerin dışında herhangi bir yaş ve tip sınırı koymuyor.

Haberin ayrıntılarını vermeye devam edeceğiz. Orijinal haberi okumak için tıklayınız.