SMA hastalığının tedavisine dönük bir gen tedavisi olan Zolgensma için Avrupa’daki hekimlerin uzlaşı açıklaması geçtiğimiz haftalarda yayınlandı.
Novartis’in Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) adlı ilacı Mayıs ayında EMA tarafından onaylanmış ve Avrupa’da da piyasaya çıkmak için ruhsat almıştı. Bu onay 3 veya daha az SMN2 yedek geni kopyasına sahip olan veya klinik olarak 1. tip SMA belirtileri gösteren hastalar için verilmişti.
Bu gen tedavisinin klinik olarak devreye girmesini ve kullanımını hızlandırmak için Avrupalı bir grup önde gelen nöromusküler uzman 11 maddelik bir uzlaşı metni (consensus statement) yayınladılar. Bu açıklamalar bu ilaç ile yürütülecek tedavinin çeşitli yönlerini kapsamaktadır. Açıklamalar Avrupa Çocuk Nörolojisi Dergisinin (European Journal of Paediatric Neurology) 2020 yılındaki 28. sayısında makale şeklinde yayınlandı.
Açıklamanın yazarları şunlar: Janbernd Kirschner, Nina Butoianu, Nathalie Goemans, Jana Haberlova, Anna Kostera-Pruszczyk, Eugenio Mercuri, W. Ludo van der Pol, Susana Quijano-Roy, Thomas Sejersen, Eduardo F. Tizzano, Andreas Ziegler, Laurent Servais, Francesco Muntoni.
Açıklamanın orijinalini okumak ve indirmek için tıklayınız (İçeriğin dili İngilizcedir).