Biogen’in sitesinde yayınlanan bilgilerin özeti şu şekilde:
- Üç yıl boyunca bu denemelere katılan 5 ila 19 yaşlarındaki hastalar motor fonksiyonlarında önemli iyileşmeler ve hastalığın gidişatında stabilleşme gösterdiler.
- Denemeye katılan 2. tip SMA hastalarından bir tanesi yürümeye başladı. Bu, normal şartlarda 2. tip SMA hastalarında gözlemlenen sonuçlardan değildir.
- Veriler ayrıca bu tedavinin uzun süreli kullanımdaki güvenilirliğini de ortaya koydu.
- 31 Mart 2019 itibariyle 40 ülkeden 7500’ün üstünde hasta Spinraza ile tedavi görmüş durumda.
- Sonuçların yayınlandığı makalenin başlığı şöyle: “Nusinersen in later-onset spinal muscular atrophy: long-term results from the phase 1/2 studies” Bu makale 21 Mayıs 2019 tarihinde Neurology dergisinin basılı nüshasında yer alacaktır.
- Deneme 28 hastayı içermiştir; bu hastaların yaşları deneme tamamlandığında 5 ila 19 arasındaydı. Üç yılı aşkın bir süre boyunca Spinraza ile tedavi gören bu hastaların içinde 2. tip hasta olanlar 11 tane iken 3. tip SMA hastası olanlar 17 taneydi.
- 2. tip SMA hastası olanların HFMSE skorun 10.8 puan iyileşirken 3. tip hastalarda bu iyileşme 1.8 puan oldu.
- Buna karşın hastalığın doğal seyrinde (hiçbir ilaç almadıklarında) 2. ve 3 tip SMA hastası bireyler 3 yıllık bir tedavi döneminin ardından 1.7 puanlık bir düşüş yaşamaktadırlar.
- 3. tip sMA hastası olan ve geçmişte yürüme kabiliyetini kaybeden dört çocuktan ikisi bu kabiliyetlerini geri kazandılar. Bu durum, Spinraza ile tedavi gören hastaların durumlarının tersine dönebileceğini gösteren önemli bir örnektir.
- Hiçbir hasta tedaviyi yan etkiler sebebiyle yarıda bırakmadı ve üç yıl boyunca hiçbir ciddi güvenlik sorunu tespit edilmedi.
Yazının orijinalini okumak için tıklayınız.
Makaleyi indirmek için tıklayınız.