Novartis şirketi gen tedavisi Zolgensma’ya dair güncel deneme sonuçlarını açıkladı.
Ana başlıklar şöyle:
- 2. tip SMA hastalarında yürütülen STRONG denemesine dair ilk kez veriler yayınlandı. Buna göre hastalarda Zolgensma’nın verilmesinden sonra hareket fonksiyonu kazanımları görülmeye kısa sürede başlandı.
- 1. tip hastalarda yürütülen STR1VE adlı denemeden de sonuçlar yayınlandı. Bu veriler de 1. fazdakine benzer şekilde hastaların hayatta kaldığını, motor kabiliyetlerinde ciddi ilerlemeler olduğunu gösterdi.
- Henüz belirtileri göstermeye başlamamış SMA hastası bebeklerde yürütülen SPRINT denemesinden de ilk defa veriler açıklandı. Buna göre bu hastalar da yaşlarına uygun şekilde hareket kabiliyetleri kazanıyorlar.
Yazının tamamını okumak için tıklayınız. (İçeriğin dili İngilizcedir)