Prof. Dr. İhsan Kafadar AA’ya Konuştu
Başakşehir Çam ve Sakura Şehir Hastanesi Çocuk Nörolojisi Kliniği Sorumlusu Prof. Dr. İhsan Kafadar, SMA’da erken tedavi üstüne konuştu. SMA’da tedaviye erken başlamak komplikasyonların etkisini […]
Scholar Rock, 3. Fazdaki Sapphire Klinik Çalışmasına Kayıtların Tamamlandığını Duyurdu
Scholar Rock SAPPHIRE Faz 3 klinik araştırma başvurularının tamamlandığını duyurdu. Bu çalışmanın ilk bulgularının 2024’ün 4’ncü çeyreğinde açıklanması bekleniyor. 2023 Dünya Kas Cemiyeti (World Muscle […]
Biohaven, Taldefgrobep Alfa Faz 3 Klinik Çalışmasına Kayıtları Tamamladı
Biohaven, SMA ek tedavisi olarak geliştirdiği taldefgrobep alfa tedavisinde faz 3 klinik çalışmasına kayıtları tamamladı. Bu haberi ise şöyle duyurdu: Taldefgrobep alfa, kas kütlesi ve […]
SMN2 Gen Kopya Sayısı 4 Olan Çocuk ve Yetişkin SMA Hastalarının Klinik Fenotipi: Hepsi Stabil mi?
Amaç Bu çalışmanın amacı, SMN2 kopyası 4 ile ilişkilendirilen klinik fenotiplerin genel bir bakışını sunmaktı. Yöntemler SMA için tüm İtalyan pediatrik ve yetişkin referans merkezlerini […]
Avrupa Komisyonu, 2 Aylıktan Küçük Çocuklar için Evrysdi (Risdiplam) Tedavisini Onayladı
Etken maddesi Risdiplam olan Evrysdi, artık Avrupa Birliği kapsamında doğumdan itibaren bebekler de dahil olmak üzere her yaştan SMA hastasının tedavisinde kullanılabilir. Bu onay, Evrysdi […]
Yeni 36 Aylık Apitegromab TOPAZ Faz 2 Uzatma Verileri
Scholar Rock şirketinin SMA hastaları için geliştirdiği, apitegromab etken maddeli TOPAZ 2 klinik çalışmasının uzatılmış 36 aylık verileri paylaşıldı. Verilerin Türkçeye çevirilmiş halini aşağıdan okuyabilirsiniz. […]
SMA Tedavisinde Uzun Süreli Nusinersen: Gerçek Hayat Verileri
Spinal Musküler Atrofi (SMA) alanındaki son araştırma, Nusinersen tedavisinin farklı SMA tipleri olan yetişkinler ve büyük çocuklar üzerindeki etkinliğini ve güvenliğini incelemiştir. Çalışmada, Nusinersen tedavisiyle […]
Spinraza (Nusinersen) Tedavisi için E-Rapor ve E-Reçete Uygulamasında Güncelleme Yapıldı!
Spinraza (Nusinersen) tedavisinin ruhsatlandırılması ile birlikte geçtiğimiz günlerde yayımlanan Sağlık Uygulama Tebliği (SUT) sonrasında, düzenlenecek E-rapor ve E-reçete’de bazı güncellemeler yapıldı. E-Rapor ve E-Reçete düzenlemesi […]
Spinraza Tedariği Başlıyor
SMA hastalarının 100 günü aşkın süredir beklediği, ilaç tedarik sorununun çözümü için anlaşma sağlandı. İlgili kurumlardan edindiğimiz bilgilere göre Spinraza (Nusinersen) tedavisinin Pazartesi (13.08.2023) günü […]
Avrupa Birliği’nin Alt Komitesi Risdiplam’ın İki Aylıktan Küçük Bebeklerde Kullanımı İçin Olumlu Görüş Bildirdi
Avrupa Birliği’nin alt komitesi Risdiplam’ın iki aylıktan küçük bebeklerde kullanımı için olumlu görüş bildirdi. Basel merkezli ilaç devi olan Roche bugün Avrupa Birliği’nin İnsanların […]