Spinraza Tedariği Başlıyor
SMA hastalarının 100 günü aşkın süredir beklediği, ilaç tedarik sorununun çözümü için anlaşma sağlandı. İlgili kurumlardan edindiğimiz bilgilere göre Spinraza (Nusinersen) tedavisinin Pazartesi (13.08.2023) günü […]
Avrupa Birliği’nin Alt Komitesi Risdiplam’ın İki Aylıktan Küçük Bebeklerde Kullanımı İçin Olumlu Görüş Bildirdi
Avrupa Birliği’nin alt komitesi Risdiplam’ın iki aylıktan küçük bebeklerde kullanımı için olumlu görüş bildirdi. Basel merkezli ilaç devi olan Roche bugün Avrupa Birliği’nin İnsanların […]
Hastalığın Belirtilerini Taşımayan (Pre-semptomatik) SMA Hastaları için Nusinersen Nurture Çalışmasının 5 Yıllık Güncellemesi
Giriş/Amaçlar: NURTURE (NCT02386553), Spinal Musküler Atrofi (SMA) presemptomatik (belirti göstermeyen) aşamasında tedaviye başlayan çocuklarda (iki SMN2 kopyası, n=15; üç SMN2 kopyası, n=10) Nusinersen’in açık etiketli […]
ThecaFlex DRx, Klinik Denemeler için FDA Onayı Aldı
Bu yılın başında Biogen ve Alcyone Therapeutics firmalarının Spinraza’nın (Nusinersen) uygulanmasını kolaylaştırmak amacıyla yeni bir implant cihazı üzerinde çalışmalara başlayacaklarının haberini sizlerle paylaşmıştık. Haberi okumak […]
Nusinersen Devote İlaç Denemesinin Tasarımı ve A Bölümünün Sonuçları
Arka plan: Farmakokinetik/farmakodinamik modelleme, onaylanmış 12 mg’lik dozdan daha yüksek bir doz Nusinersenin klinik olarak anlamlı bir etkinlik artışıyla ilişkili olabileceğini göstermektedir. Amaç: Burada, Nusinersenin […]
Kurban Bayramı
Kurban Bayramınız mübarek olsun. Bu özel günlerde sevdiklerinizle bir arada olmanızı ve mutluluk dolu anılar biriktirmenizi dileriz. Sağlık, umut ve güzellikler sizinle olsun. “Kurban […]
Spinraza (Nusinersen) için Beklenen Sağlık Uygulama Tebliği Yayımlandı!
SMA Hastalarının ilacı olan Nusinersen etken maddeli Spinraza ile ilgili SUT (Sağlık Uygulama Tebliği) düzenlemesi bugünkü Resmi Gazete’de yayınlandı. Bu değişikliğin getirdikleri şunlar: Spinraza, SGK’nın […]
Zolgensma Presemptomatik SMA’da Bulber Fonksiyonuna %100 Yanıt Veriyor
Özet: Yapılan post-hoc analize göre, presemptomatik Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalarında onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) tedavisi, çocukların yutma, oral beslenme ve hava yolu koruma alanlarında başarılı […]
SMA İlaç Tedarik Sorununa İkinci Bir Ara Çözüm
Yaklaşık 5 ay önce ruhsatlandırma işlemi tamamlanan Spinraza (Nusinersen) tedavisine erişim sorununa Halk Sağlığı Genel Müdürlüğü (HSGM) tarafından bir ara çözüm getirilmiştir. Bu süreçte başvurular […]
Sağlık Bakanı Fahrettin Koca’dan SMA Hakkında Açıklama
Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, İstanbul’da nadir hastalıkların tedavisine yönelik özel bir hastane kurulacağını ve bu hastanede hücre ve gen tedavilerinin uygulanacağını duyurdu. Ayrıca, aynı kampüste […]