Gamze Taşcıer (CHP Ankara Milletvekili): Bir de bu ilaçların, evet, ödemelerini yapıyoruz, bu çok önemli bir adım ama uygulanma merkezleri anlamında da çok ciddi eksiklikler var. Her yerde olmadığı için farklı illerden bu çocukların taşınması sırasında yorgun argın, uygun olmayan fiziki koşullarda çocuklar için uygulanma problemi de var aynı zamanda galiba.
Haluk Topaloğlu: (…) Merkezler var ama İstanbul çok büyük bir kent, bunun yaygınlaşması gerekir. Eskiden bu ilaç ilk çıktığı zaman Türkiye’de 3.300 tane SMA vakasının hepsi Hacettepe’ye gelmek istedi çünkü araştırmasını biz yapmıştık. Biz hepsine bakamayız yani imkânsız, olanak dışı. Biz çocuk doktoruyuz. Sonra giderek bu yayıldı yani organizasyon oldu ama içinin doldurulması gerek.
Arife Polat Düzgün (AKP Ankara Milletvekili): (…) Ben hocama şunu sormak istiyorum: Sıklığı belli mi? Yani biz Türkiye’de duchenne muscular dystrophyli kaç hasta var, biliyor muyuz?
Haluk Topaloğlu: Hepsini biliyoruz, ben size söyleyeyim. Mesela Türkiye’de spinal muscular atrophy için her gün 1 bebek doğuyor, söyledim, belki daha fazla ama ağır olan, bir de hafif olan var, hafif olandan hiç söz etmiyorum, hepsini biliyoruz.
Arife Polat Düzgün (AKP Ankara Milletvekili): Bir de en büyük sebep akraba evliliği diye söyleyebilir miyiz yani bunu kamu spotlarıyla farkındalık oluşturmak için ön plana çıkartabilir miyiz?
Haluk Topaloğlu: Bu yapılabilir, bu yapılsa iyi olur çünkü mesela size şöyle örnek vereyim çok sık gözüktüğü için SMA’dan, bütün dünya bunu şey yapıyor. Mesela Avrupa’da Yunanistan’da diyelim 11 binde 1 gözüküyor bu hastalık, 11 bin bebek doğacak, 1 tane çıkacak. Türkiye’de bu 6 bin, 2 misli.
İsmail Güneş (AKP Uşak Milletvekili): (…) Şimdiye kadar en uzun takip ettiğiniz hasta süresi ne kadar oldu ve hastalarınız mesela kaç yaşına kadar yaşadılar ve bunlardaki prognozu ve gidişatı ben öğrenmek istiyorum.
Haluk Topaloğlu: Tedavilerine gelince, tedavilerin erken verilmesi lazım. Mesela bu SMA hastalığında, bütün dünya, bütün yeryüzünde en küçük tedavi edilen hasta bize ait. 4 günlükken tedavi etmeyi başardık, 4 günlüktü. 11 Temmuzda doğdu, 14 Temmuzda ilk ilacını aldı. Şu anda 3 yaşında ve normal bir çocuk gibi koşturuyor. Bana hatta videolarını gönderiyor annesi babası, zıplayıp duruyor çocuk. Yani normalde hayatta olmaması gerekirdi. Erken tedavi edildiği için, bunlar erken tanı. O da organizasyonun bir başka parçası ki o da sanıyorum başka toplantı konusu yani organizasyon gerekiyor. Yoksa ilaçlar etkin olabilir ama erken olacak. Mesela ben size söyleyeyim, SMA hastalığında erken ne demek? 12 haftadan önce olacak, o çocuğun, o bebeğin tedavisi 12 haftadan önce başlamalı, ondan sonra geç. Bize hasta geliyor, 9 yaşında, ona faydası yok ki. Bunun gibi.
Tuba Vural Çokal (İyi Parti Antalya milletvekili): Benim de çok yakından takip ettiğim SMA hastalarım var, daha doğrusu vekil olarak bana ihtiyaçlarından dolayı başvuran Antalya’da çok hastam var. Şimdi, az önce mesaj yazdı “Ne yaptınız ilaçlarınızı?” diye yazdım “Verilen ilaçlar kesildi, çoğu cihaza bağlı. Tip 1’de 4 doz kritersiz alındı. Tip 2 trakeostomilerde engel konuldu.” Tip 2 hastalar Tip 1’e göre daha iyiler ama trakeostomi olan hastalarda ilaçlar verilmiyor ve bu hastalar çok mağdur olmuş vaziyetteler. Benim sormak istediğim bu çünkü bana gelen talep şu: Geri ödemeye alındı ama Tip 2 trakeostomi olan hastalarda biz bu ilacı alamıyoruz. Tip 1’de ilk 4 doz verildi ama çok mağdurlar bu konuda.
Haluk Topaloğlu: Gerçek şudur ki o tür hastalar yarar görmezler yani yararı olmayacaktır o hastalara. O yüzden zaten bir komisyon var, komisyon da kendi kendine karar almıyor. Yapılmış olan tıbbi yayımlar var, tıbbi yayımlarda hangi hastalara kullanıldı, ne kadar kullanıldı, hangi yaş grubuna kullanıldı, solunum cihazı olan var mıydı, solunum cihazının tarifi nedir…
Mesela solunum cihazı kullanmanın tarifi şudur:
Günde on altı saatten fazla kullanıyorsa solunum cihazı kullanıyor demektir. Tamamen bunlara bakarak arkadaşlarımız – ki o komisyonda ben yokum – karar verir ama son derece objektiftir yani faydası olmayacaksa zaten baştan verilmez. O hasta fayda görmeyecektir. Her hasta her ilaçtan, her zaman fayda görecek diye bir kural yoktur, ailelerin beklentilerini karşılayamayabiliriz maalesef, keşke öyle olsaydı.
Tuba Vural Çokal (İyi Parti Antalya milletvekili): Tip 2 trakeostomi hastaları mı yarar görmezler?
Haluk Topaloğlu: Tabii, görmezler efendim, görmezler.
Tuba Vural Çokal (İyi Parti Antalya milletvekili): Tip 1’ler görür mü?
Haluk Topaloğlu: Onlar da kesiliyor, onlar da görmezler.
Tuba Vural Çokal (İyi Parti Antalya milletvekili): O zaman niye o Komisyonda o kadar savaş verdik Tip 1’lerde de ödensin diye?
Haluk Topaloğlu: Daha doğrusu şöyle: O kadar pahalı bir ilaç ki mesela bir arkadaşımızın bir hastası var, hasta SMA “4-5-6 dozdan sonra solunum cihazı ihtiyacı azaldı.” deniyor. Daha dün konuştuk bir başka seminerde ama şöyle bir gerçek var: İlaç o kadar pahalı ki yani hekim olarak bizim onu yazma cesaretimiz yok hastaya, çok marjinal etkisi olabilecek bir hastada daha ucuz bir şey ol saydı “Hadi al kullan.” derdik yani açıkçası böyle bir maddi sorun da var ortada, bütün dünyada var bu.
Mesela bakın Danimarka’da 6 yaşından büyük hiç kimseye bu ilacı vermiyorlar, orada da SMA 2 hastaları var, örnek olarak veriyorum, bunun gibi.
Tuba Vural Çokal (İyi Parti Antalya milletvekili): İlacın etkinliği var ama.
Haluk Topaloğlu: Şimdi, ilacın etkinliği, yani her ilacın etkinliği kısmi olarak olabilir, ilacın etkinliği var da diyemem yok da diyemem. Yani, bir arkadaşımız bir hastada 4 -5-6 doz kullandıktan sonra solunum cihazı kullanımının azaldığını söyledi, benim öyle bir hastam olmadı ama kendisi söyledi, onun için objektif olmak zorundayım, ilacın etkinliği olabilir ama solunum cihazı ihtiyacı azaldı diye çok yüksek hatta mega pahalılıkta olan bir ilacı… Yani, bütün dünyada böyle, yazamayız yani yapamayız bunu. Dün mesela Kanadalı bir arkadaşımla konuştum, o da “Ben yazamıyorum.” dedi Kanada’dan.
TİTCK Ekonomik Değerlendirmeler ve İlaç Tedarik Yönetimi Dairesi Başkanı Banu Bayar: Solunum cihazından çıkan hasta hiç olmadı yani solunum cihazında başlayıp da SMA’dan çıkan bir hasta hiç olmadı.
Tuba Vural Çokal (İyi Parti Antalya miletvekili): Peki, bir de şunu sormak istiyorum, peki Tip 2’nin Tip 1’e dönüşmesini gerçekten engelliyor mu bu ilaç? Hani hep öyle hastaların söylediği, Tip 2’deyken ya da Tip 3’teyken kullandığımızda böyle bir etkisi var mı gerçekten?
Haluk Topaloğlu: İşte, zaten asıl amaç o. Şimdi, mesela hastaya ilaç verdik, hasta hiç kötüleşmedi diyelim. SMA 2 hastası, ilaç verdik, aradan iki sene geçti, kötüleşmedi, iyileşti demiyorum, hiç kötüleşmedi, o bir başarıdır.
Arife Düzgün Polat (AKP Ankara Milletvekili) : Şimdi, gen tedavisinden bahsettiniz ve fiyatı oldukça yüksek ama başarısı yüzde 100 müdür SMA’daki gen tedavisinin?
Haluk Topaloğlu: Efendim, bunlar şöyle: Bize bu ilaç etkin deniyorsa onun biz yüzde 15’ine inanalım.
Arife Düzgün Polat (AKP Ankara Milletvekili): Bunları hani tedavi olarak belirtmek bence doğru değil o zaman. “Gen tedavisi yaklaşımı” falan dememiz lazım yani direkt gen tedavisi deyince sanki SMA’yı bu kesinlikle tedavi ediyormuş gibi. Bir de fiyatı çok yüksek yani yüzde 100 edermiş gibi anlaşılıyor. Hocamızın dediği gibiyse yüzde 15 başarı için bu ücret asla verilmez yani parası olan da vermemeli.
Haluk Topaloğlu: Zaten bütün konumuz bu.
Arife Düzgün Polat (AKP Ankara Milletvekili): Öyle ama şimdi bunlar slaytlara girmiş, bir gün internette herkes görecek bunu. “SMA Gen Tedavisi” benim gördüğüm gibi, alttaki yazı oldukça küçük, sadece aklımda “Çok pahalı bir tedavisi var.” bu kaldı.
Haluk Topaloğlu: Efendim, durum şöyle: Mesela Müsküler Atrofi’de yaptılar, hastalar yüzde 33 iyileşti, bu esasen çok büyük bir başarı çünkü daha önce hiç iyileşme yoktu ama yüzde 33 iyileştiği zaman yani eğer çok idealist bir hekimseniz, mesela ayda 1 hasta görüyorsanız bu tür şeyler sizin için iyi ama sağlık ekonomisi bakımından bunun hesap edilmesi gerekir.