AveXis Şirketi FDA’ya Gen Tedavisinin Onayı İçin Başvurmasının Ardından Bir Açıklama Yaptı

AveXis şirketi, 1. tip SMA hastaları için FDA’ya ve EMA’ya başvurması konusunda aşağıdaki açıklamayı yaptı.

 

Bu önemli açıklamanın çevirisi aşağıdadır.


Değerli SMA Topluluğu,

 

Novartis grubunun bir şirketi olan AveXis, AVXS-101 adlı tedavinin 1. tip SMA hastalarında kullanımı için ABD, Avrupa ve Japonya’da düzenleyici kurumlara başvuru yaptığını duyurmaktan memnuniyet duyar. Bu, SMA’nın kökünde yatan sorunu çözmeye dönük bir “gen yenileme tedavisi” adayı olan AVXS-101’in onay alması sürecindeki heyecan verici bir başlangıç adımıdır.

 

1. tip SMA hastaları üzerinde yürütülen 1. faz çalışmamızdan üretilen veriler bu başvurunun temelini oluşturmuştur.  Bu başvurudaki veriye dayalı olarak, beklentimiz AVXS-101’in 1. Tip SMA bebeklerinde intravenöz (damar yolunda, IV) kullanım için onay almasıdır, çünkü IV tekniği sadece bebeklerdeki klinik denemelerde uygulanmıştır.

 

Klinik deneme programımız AVXS-101’in geniş bir pediatrik SMA hastası kümesi üzerindeki güvenilirliğini ve etkisini anlamak üzere tasarlanmıştır. Örneğin 2. tip SMA hastaları üzerinde yürütülen (STRONG kod adlı) çalışmamız ve bu çalışmanın verileri 18 yaşına kadar olan çocuklardaki (REACH kod adlı) çalışmanın nihai tasarımını belirlemeye yardımcı olacaktır. Devam eden ve gelecekte başlatılması planlanan ilaç denemeleriyle ilgili bilgiler için bu yazının en sonundaki tabloya bakınız.

 

AVXS-101 tedavisinin ilgili ülkelerdeki başvurularıyla ilgili süreç şöyledir:

 

  • A.B.D.. – Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) kurumu, BLA (Biologics License Application) başvurusunu kabul edip etmeme konusunda önümüzdeki 60 gün içinde kararını verecektir. Kabul edilirse FDA’nın yaklaşık 6 ay içinde BLA dosyasını incelemesini ve AVXS-101’i onaylama konusunda bir karara varmasını bekliyoruz. Bunun sonucunda AVXS-101 adlı tedavimizin 2019’un ilk yarısında ABD’de onaylanması ve pazara çıkması ihtimali vardır. BLA dosyası kabul edildiğinde ve de onayın zamanlamasıyla ilgili güncel bilgiler oldukça bunları yayınlayacağız.
  • Avrupa – Benzer şekilde, Avrupa İlaç Kurumu (EMA) da Pazarlama Yetkilendirme Başvurumuzu (MAA) değerlendiriyor ve önümüzdeki birkaç hafta içinde bunu kabul edip etmediğini belirleyecek.  Kabul edilirse EMA’nın önünde bu başvurumuzu değerlendirmek ve AVXS-101’i onaylamak veya onaylammak için 7 aylık bir süre olacaktır. Bu durumda AVXS-101’in Avrupa’da 2019’un ortalarında onaylanması ihtimal dahilindedir.
  • Japonya – Eylül ayının ortasında Japonya Sağlık, İş ve Refah Bakanlığı nezdinde AVXS-101 için Japon Yeni İlaç Başvurusu (J-NDA) için başvuru öncesi değerlendirme takvimini başlattık. Değerlendirmenin tamamlanmasının ardından ilgili bakanlığa asıl başvuru dosyasını bu yılın sonundan önce teslim etmeyi umuyoruz. Ardından 6 aylık bir gözden geçirme dönemi olacaktır. Böylece Japonya’da da AVXS-101 için 2019 yılının ilk yarısında onay almayı umuyoruz.

 

AveXis bu gelişmelerden heyecan duymaktadır ve AVXS-101’e olan ilgisi için bütün SMA topluluğuna teşekkür ediyoruz. Özellikle klinik denemelere katılan hastalara ve ailelerine teşekkür etmek isteriz; çünkü şu anda bulunduğumuz yere onların sayesinde gelebildik.

 

Size güncel bilgiler vermeye devam edeceğiz. Sorularınız olduğunda şu adresten bize ulaşabilirsiniz: medinfo@avexis.com.

 

Saygılarımızla,

AveXis Takımı

 


Avexis AVXS-101 Gen Tedavisinin İnsanlar Üzerindeki Denemeleri

(Ekim 2018 itibariyle)

 

Çalışmanın Adı Yürütüldüğü

Ülkeler

Hasta Sayısı Uygulama Şekli Son Durum
STR1VE A.B.D. – 20 SMA tip-1 hastası

– 6 aydan küçük

Damar yolu enjeksiyonu Kayıtlar tamamlandı
STR1VE-EU AVRUPA – 30 SMA tip-1 hastası

– 6 aydan küçük

Damar yolu enjeksiyonu Kayıtlar devam ediyor. İtalya ve Ingiltere de dahil edildi
SPRINT DÜNYA

GENELİ

– Belirtileri 6 haftaliktan once gözlenen en az 27 hasta

– SMN2 kopyasi 2 veya 3 olmalı

Damar yolu enjeksiyonu A.B.D ve Kanada’da devam ediyor.

Avustralya yeni dahil edildi.

STRONG A.B.D. – SMN1 geni delesyona ugramış, gen modifikasyonuna ugramamiış 27 bebek ve cocuk.

– 6 aydan büyük ve 5 yaşından küçük olmalı

– En az 3 SMN2 kopyası bulunmalı

Omurilik (IT) enjeksiyonu Kayıtlar tamamlandı
REACH DÜNYA

GENELİ

STRONG çalışmasından gelen bilgiler bu çalışmanın son haline karar verilmesine yardımcı olacak Omurilik (IT) enjeksiyonu Planlanıyor.

 

İlaç araştırmalarıyla ilgili diğer bilgilere ulaşmak için tıklayınız.