Roche şirketinden Risdiplam adlı SMA ilaçlarıyla ilgili açıklamalar gelmeye devam ediyor.
Roche, 2019 yılının ortasında ağızdan alınan bir SMA ilacı olacak bu tedavi için ilgili kurumlara başvuruda bulunmayı planlıyor. Bu konuda Faz 2/3 denemelerinin sonuçlarının umut vaad ettiği bildiriliyor. 2020 yılı içinde onay alırsa, SMA tedavileri listesine yeni bir tedavi daha girmiş olacak.
Spinraza 2018’de SMA hastalarının hayatını değiştiren bir ilaç olarak gündeme girdi. Fakat tahtı sallanıyor, çünkü Novartis’in gen tedavisi olan Zolgensma’nın bu yıl ABD ve Avrupa’da onay alması bekleniyor. Roche’un ürünü ise Spinraza ile benzer şekilde çalışıyor ve bununla birlikte ağızdan alınacak olma avantajını taşıyor.
Novartis’in yöneticilerinden Paul Hudson Zolgensma’nın pek yakında Spinraza’nın önüne geçeceğini söylemişti. Biogen şirketinin Ar-Ge’den sorumlu Başkanı Micahel Ehlers ise gen tedavisiyle ilgili bazı sorular bulunduğunu hatırlatmış ve şunları söylemişti:
Zolgensma sadece 15 hasta ile 2,5 yıl boyunca denendi. Bu nedenle etkinliği, güvenilirliği ve uzun vadeli faydası hala tam bilinemiyor. Spinraza bu hastalık için standart tedavidir ve öyle kalmaya da devam edecektir.
Roche grubunun CEO’su Severin Schwan ise şirketinin 2018 yılına ait son çeyrek sonuçlarını değerlendirirlen Risdiplam hakkında şunları ifade etti:
Risdiplam, piyasadaki üçüncü ilaç olmakla birlikte hastalığın alt tiplerindeki bütün hastalar için bir etki oluşturacaktır. Bu molekülümüzü gen tedavisinden ayrı görüyoruz çünkü onlar bütün hastalar için bir çözüm sunamıyorlar. Bizim molekülümüz ise 1., 2. ve 3. tip şeklinde bütün SMA hastaları için geliştiriliyor. Ciddi bir tamamlayıcı tedavi olacaktır.
Spinraza’ya kıyasla asıl fark şudur ki o “antisense türü ilaç” merkezi sinir sistemine intratekal yoldan veriliyor; Risdiplam ise ağızdan alınan bir küçük molekül. Verilerin yayınlanmasının elbette bekleyeceğiz, fakat umduğumuz şey Risdiplam’ın sistemik etkisinin olması ve bu etkinin klinik etkinlik açısından da zaman içerisinde avantajlarının olmasıdır. Elbette bu, şu an için bir hipotezdir.
Makalenin tamamını orijinal sürümünden okumak için tıklayınız (İçeriğin dili İngilizcedir).