Geçtiğimiz günlerde Amerikan Gıda ve İlaç Kurumu FDA bir açıklama yaparak Zolgensma adlı ilaca dair veri sorunlarını ortaya koymuştu.
Bunun ardından ABD merkezli Cure SMA ve diğer vakıflar bu konuya dair soruşturmalar açtılar ve AveXis’ten cevap istediler. Bu soruşturmalarında üzerinde oynanan verilerin hastalara, ailelere veya ilgili kurumlara daha önce sunulup sunulmadığını sordular. Ayrıca şu sorulara da cevap istediler:
- Hangi verilerle oynandı?
- Bu verilerin doğrusu (gerçeği) nedir?
- Verilerle oynama ne zaman, nerede ve ne sebeple gerçekleşti?
Ardından AveXis şirketi konuyla ilgili bir açıklama yaptı. Açıklamanın tam metini şuradan okuyabilirsiniz. Açıklamada özetle şunlar söylendi:
6 Ağustos 2019’da FDA kurumu Zolgensma’nın onay almadan önce gönderdiği dosyadaki verilerle ilgili sorunları anlatan bir açıklama yayınlamıştı.
Bu yılın 28 Haziran’ında AveXis olarak biz FDA’ya daha önceden ilettiğimiz bazı verilerin doğru olmadığını bildirmiştik. Oradaki veriler hayvanlarda yürütülen ve ürünün etkisini ortaya koymaya çalışan laboratuar denemeleriyle ilgiliydi ve o denemeleri de 2018’in Haziran’ında sonlandırmıştık.
Bu yıl Mart ayının ortasında testlerde üretilen verilerdeki meseleler gündemimize geldiğinde hemen AveXis şirketi içinde bir soruşturma başlattık. Mayıs ayının başında soruşturmanın ilk bölümü tamamlandı. Verilerdeki uyumsuzlukların görülmesinin ardından hemen ardından ikinci bölümünü başlattık. Böylece ayrıntılı ve teknik bir araştırma yapılmış oldu ve ilgili kurumlara iletilen dosyaların güncellenmesi gerekiyorsa onları da güncelledik. 27 Haziran 2019’da bu araştırmaları tamamladık ve FDA’ya da 28 Haziran’da bilgi verdik.
Bu araştırmalar zarfında Zolgensma’nın güvenlik ve etkililik özelliklerini etkileyen hiçbir şey olmadığını gördük. Ayrıca çok küçük miktarda verinin bundan etkilendiğini gördük. Ürünün fayda-risk profilini etkileyen bir şey yok ve bütün bulgular FDA ile paylaşıldı.
AveXis olarak gelecekte bu tür durumların yaşanmasını önlemek için her türlü tedbiri alacağız. Hastalar ve aileleri açısından bu durumun nasıl endişe oluşturduğunun farkındayız. Bu olanların Zolgensma’nın diğer deneme çalışmalarını etkilemeyeceğini düşünüyoruz. SMA camiasını bilgilendirmeye devam edeceğiz.
Yorumumuz
Zolgensma ABD dışında herhangi bir yerde henüz onay almadı. ABD’de de tipten bağımsız olarak sadece 2 yaşın altındaki hastalar için piyasaya çıkma onayını 24 Mayıs 2019 tarihinde almıştı.
Bütün bu gelişmelere karşın FDA ilacın güvenli ve etkili olduğunu ve 2 yaşın altındaki hastalar için piyasada kalacağını söylemişti. ABD’de ilacı almak için başvuran hastaların doktorlarına danışmaları öneriliyor.
Önümüzdeki haftalarda ABD’deki CureSMA vakfı bir webinar yayınlayarak konunun daha fazla tartışılmasını sağlayacak. ABD’deki ve dünyanın her yerindeki kuruluşlar gibi SMA Benimle Yürü Derneği olarak biz de bu konuyu yakından takip ediyoruz. AveXis’ten veya FDA’dan gelecek açıklamaları çevirmeye ve paylaşmaya devam edeceğiz.