FDA, Novartis’in gen tedavisi olan Zolgensma’nın 2. tip SMA hastalarındaki denemesi için yeniden onay verdi.
2. Tip Hastalarda Yürütülen Denemelere Devam Etme Kararı
Novartis, Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi’nin, SMA hastaları için geliştirilen OAV-101 adlı tedavinin belden yapılan uygulamayla yürütülen klinik araştırmalarına devam edilebileceğine karar verdiğini duyurdu. Bu kararla birlikte, Ekim 2019’da konan kısmi araştırma durdurması kaldırılmış oldu.
Karar, Novartis’in hayvanlarda yapılan denemeler üzerinden sunduğu kapsamlı güvenlik verilerinin ardından alındı. Bu veriler, belden yapılan uygulama sonrası sinir dokularında oluşabileceği düşünülen risklerle ilgili sorulara cevap vermek amacıyla hazırlanmıştı.
Şirket, bu kararın ardından STEER adı verilen ve dünya genelinde yürütülecek 3. aşama bir ilaç çalışmasını başlatmayı planlıyor. Bu çalışma, daha önce SMA tedavisi almamış, 2 ile 18 yaş arasında, oturabilen fakat hiç yürümemiş 2. tip SMA’ hastası çocuk ve gençlerde OAV-101’in etkisini, güvenliğini ve ne kadar iyi tolere edildiğini değerlendirecek. Novartis’e göre bu yaş grubunda hastalığın ilerleyişi daha yavaş olsa da hâlâ karşılanmamış önemli ihtiyaçlar bulunuyor.
STEER çalışması, daha önce yürütülen STRONG adlı 1/2. aşama çalışmanın sonuçları üzerine kurulacak. Novartis ayrıca, damar yoluyla uygulanan Zolgensma’nın 41 ülkede onaylı olduğunu ve dünya genelinde 1.400’den fazla hastaya uygulandığını açıkladı.
Konuyla İlgili İfade Edilen Görüşler
Novartis Gen Tedavileri bölümünün yöneticisi Shephard Mpofu, sundukları kapsamlı verilerin FDA’nın daha önce işaret ettiği güvenlik konularını ele aldığını ve OAV-101 çalışmasına devam edilebilmesinden memnuniyet duyduklarını belirtti. Mpofu ayrıca, SMA teşhisi konmuş tüm hastaların gen tedavisinin sağlayabileceği dönüştürücü etkiden yararlanabilmesi gerektiğini; araştırma aşamasındaki OAV-101’in özellikle daha büyük yaştaki SMA hastaları için tek seferlik bir tedavi seçeneği olma potansiyeli taşıdığını ifade etti.
STEER çalışması, STRONG adlı 1. ve 2. aşama ilaç denemesinin sonuçlarının üzerine kurulacak. STRONG çalışmasında, 2 yaş ve üzeri, 5 yaşından küçük 2. tip SMA hastası çocuklarda OAV-101 uygulamasından sonra hareket becerilerini değerlendiren ölçümlerde anlamlı artışlar görüldüğü bildirilmişti.
Cure SMA Başkanı Kenneth Hobby de Novartis, FDA ve Avrupa İlaç Kurumu’nun birlikte ilerlemek için bir yol üzerinde anlaşmış olmasını olumlu karşıladıklarını söyledi. Hobby’ye göre belden yapılan bu uygulama şekli, daha büyük yaştaki SMA hastalarının gen tedavisinden yararlanabilmesi açısından yeni bir kapı açabilir. Bu çalışmanın, SMA hastası çocuklar, gençler ve aileleri için hâlâ devam eden ihtiyaçların anlaşılması bakımından önemli bir adım olduğu ifade edildi.
STEER çalışması nasıl yapılacak?
STEER, OAV-101’in tek seferlik belden uygulamasını değerlendirecek bir 3. aşama çalışma olarak planlanıyor. Çalışmaya 2 ile 18 yaş arasında, oturabilen ancak hiç yürümemiş 2. tip SMA’lı 100’den fazla çocuk ve gencin alınması hedefleniyor. Katılımcıların bir bölümüne OAV-101 uygulanacak, diğer bölümüne ise karşılaştırma yapabilmek için tedavi etkisi olmayan benzer bir işlem yapılacak.
İlk değerlendirme süreci 52 hafta sürecek. Bu sürenin sonunda karşılaştırma grubunda yer alan ve uygun bulunan katılımcılara da OAV-101 verilmesi planlanıyor. Çalışmada temel amaç, OAV-101’in hareket becerileri üzerindeki etkisini ve güvenliğini değerlendirmek olacak. Ayrıca kol ve üst beden hareketleriyle ilgili ölçümler de takip edilecek.
Bu tür karşılaştırmalı araştırmalar, bir tedavinin gerçekten işe yarayıp yaramadığını daha tarafsız şekilde anlamak için kullanılıyor. Novartis, SMA’nın bu yaş grubunda daha yavaş ilerlemesi nedeniyle, sonuçların güvenilir biçimde değerlendirilebilmesi için böyle bir karşılaştırma yöntemine ihtiyaç duyulduğunu belirtiyor.
Kaynak: Novartis basın duyurusu, 3 Ağustos 2021.