TBMM Nadir Hastalıklar Komisyonu 12 Haziran 2019 – SGK’nın Sunumu

SGK Genel Sağlık Sigortası Genel Müdürlüğü İlaç Dairesi Başkanı Dilek Yılmaz 12 Haziran 2019 tarihindeki TBMM Komisyonu oturumunda bir sunum yaptı ve ardından gelen soruları cevapladı.

Dilek Yılmaz’ın söylediklerini noktasına, virgülüne dokunmadan yayınlıyoruz.

Ben önce şunu söyleyeyim: Dün basın bültenlerine yoğun bir şekilde düşen ve hayatını kaybeden tip 2 hastamıza öncelikle Allah’tan rahmet, ailesine de sabır diliyorum. Yapmış oldukları organ bağışları nedeniyle hayat verdikleri birçok kişi adına da gerçekten ailenin bu bilinci noktasında kesinlikle son derece de teşekkür ediyorum. Hepimizi derinden etkiledi bu durum. Onun dışında, biz sessizlikle bekliyorduk söz hakkımızın geleceği anı ancak iki konuyu tam yerinde konuşmak istedim.  

Birincisi: Evet, hâlihazırda kullandığımız Nusinersen Sodyum. Şimdi, tabii, biz bir ilacı değerlendirirken klinik çalışmalarını, klinik çalışmalara dâhil edilen vaka grubunu, özelliklerini, hepsini birlikte değerlendiriyoruz. Özellikle tip 2, tip 3 hastaların incelemelerinde de bu konu gündeme geldi. Sayın Hocam da çok iyi bilir. Tip 1 vakalarındaki klinik çalışmalarda da klinik çalışmaya dâhil edilen hasta profili ile şu an bizim ödemesini gerçekleştirdiğimiz hasta profili kesinlikle aynı değil. Şu anda, biz, tip 1’de eşlik eden başka bir nörolojik hastalığı olmayan ya da başka bir kalıtımsal hastalığı olmayan ya da ilacın uygulamasına engel teşkil edecek düzeyde spina bifida gibi omurgayı tutan hastalıkları olmayan, menenjiti, ensefaliti olmayan bütün tip 1’lere Spinraza’yı ödüyoruz.  

Gelelim tip 2, tip 3 vakalarına. Burada da klinik çalışmalar çok enteresandı. Örneğin, bu hastalarımızdan skolyozu belirleyen cobb açısı 45 derecenin üzerinde olan hiçbir hasta -ki 45 derece normal bir bireyde dahi olabilen ve cerrahi sınır kabul edilen bir açı iken- klinik çalışmaya dâhil edilmemişti. Ama biz, şu anda, en az 2 kere, 3 kere, 5 kere dahi omurgada skolyoz düzeltme cerrahisi olmuş enstrümanti hastada, eğer hekim kendine güveniyor da “Ben bu ilacı intratekal uygulayabilirim.” diyorsa biz Spinraza’yı ödüyoruz efendim. Bir defa konu bu.  Onun dışında, örneğin, yutma fonksiyonunu tamamen kaybetmiş, ağızdan asla beslenemeyen, gastrostomisi olan hastalar yine klinik çalışmaya dâhil edilmemişti. Hiçbir solunum destek cihazına bağımlı olmayan yani invaziv ya da noninvaziv yani makineye doğrudan bağlı olmak ya da -daha halk dilinde konuşalım- CPAP-BPAP desteği almak olarak değerlendirirsek, bunların hepsi klinik çalışmalarda uzaklaştırılmış. 

Yani özetle, son derece naif hasta profili klinik çalışmalara dâhil edilmiş ve bunların sonuçları yayımlanmış idi. Ama bizim devletimiz, bu anlamda, gerek tip 1’de gerekse tip 2, tip 3’te şu anda ilaçları ödüyor. Evet, bu CHOP INTEND ya da Hammersmith skalasıyla ilgili hususlar sonradan gündeme geldi çünkü biz invaziv mekanik solunum desteği alan çocuklarımızdan tedaviler esnasında  – ki atak tedavisinde ilk 4 dozdur tip 1’de uygulama dozu kaybettiğimiz bebeklerimiz oldu. Hani araya giren bir sebeple, ki zaten genelde sebep akciğer enfeksiyonuydu,ama buna rağmen gerçekten bir kısıt olmadı. Bir konuda, hani nusinersendeki durum bu…

Gen Tedavisi ile İlgili Bölüm

Gen tedavisi geçen oturumda da hafiften konuşuldu, bizim dışımızda herkes ücret konuştu, biz konuşmuyoruz ve konuşmamakta kararlıyız çünkü dediğimiz gibi, yine jargonumuz şu: Bir kişinin bir tedaviye ihtiyacı var. Bu da hakikaten doğru kişiye, doğru zamanda, etkin bir şekilde erişebilecekse bizim için esas olan budur efendim. Öncelikle ben, onu burada… Birçok hasta yakınıyla tanışıklığımız var, dostluğumuz var, beni sürekli ararlar, görüşürüz, cepten konuşuyoruz artık. O nedenle, biliyorlar, ben burada da bir kez de bu Komisyon huzurunda ifade edeyim.  Şimdi, gen tedavisiyle ilgili -gerçekten bu tartışılacağa benziyor- ben bir konu arz edeceğim. 

Biz bu ilacı inceledik. Şimdi, faz 1 start çalışması esnasında faz 1 tamamlanınca ruhsatı aldı, FDA’den onay aldı daha doğrusu ilaç. Faz 1’de 15 tane tip 1 vakasını klinik çalışmaya dâhil etmişlerdi. Bunun 6’sı erkek, 9’u kız çocuğu idi. Bu hastalara tedavi verildiğinde ortalama yaşları bunun altını çizmek istiyorum – 6,3 ay yani sadece 0,9 ila 7,9 aylık çocuklar çalışmaya dâhil edilmişti yani 8 aydan küçük tanı almış tip 1 vakaları. Hani, bu nedir? Bakın, hocam da burada, 8 ay demek – tip 1’li bir hastamızın yakını da burada – solunum desteğine ihtiyaç duyduğunuz ve bu ihtiyacın şiddetlendiği dönemi tarif ediyor. Bunları yirmi dört aylık takipten sonra – optimum doz olan Zolgensma için konuşuyorum, gen tedavisi için – tüm hastaların hâlen solunum cihazına bağlanmaksızın hayatta kaldığı, 12 hastadan 9’unun yani yüzde 75’inin yardımsız olarak otuz saniyeden fazla oturabildiği, 2 hastanın ise yani yüzde 16,7’lik kısmın ayakta durduğu ve yardımsız yürüyebildiği görüldü. Tabii, bu, yüksek öncelikle yani olağanüstü öncelikle bu ilaç faz 1 aşamasından sonra FDA tarafından onaylandı.  

Hâlen devam etmekte olan bir faz 3 start çalışması var. Bunda da yine 21 SMA tip 1 vakası… Ha, bu arada, Sayın Bakanım, tip 1 için onaylanmadı bu ilaç, tipler ayırt edilmiyor. Hani, okuduğumuz kadarıyla, aslında tüm tipler için onaylanmış durumda ama yine ben altını çiziyorum: Klinik çalışmalar sadece tip 1’le yapılmış. Faz 3 çalışmasında ise durum tam da şöyle: 21 hasta tip 1 olmak üzere, 10’u erkek, 11’i kız çocuğu tedaviye dâhil ediliyor. Tedavi öncesi hiçbir hasta solunum cihazına bağlı değil, normal yutma fonksiyonuna sahip olarak ağızdan beslenebiliyor. Ortalama yaş yine 3,9 ay yani 0,5 ila 5,9 ay. Bu sefer faz 3’te 6 aydan küçüğe yöneliyor. Ben daha sonraki çalışmalarında 4 ay bekliyorum bu arada, genelde böyle oluyor. 

2019 yılı Mart ayı itibarıyla 1 hastanın tedaviyle ilgili olmayan bir nedenden ötürü hayatını kaybetmiş olduğu, 19 hastadan 13’ünün kalıcı solunum cihazına bağlı olmadan 14’üncü aya ulaşmış olduğu, 21 hastadan 10’unun desteksiz otuz saniyeden fazla oturduğu, oysaki hastalığın doğal seyrinde hastaların yalnızca yüzde 25’inin 14’üncü ay ve sonrasında sağ kalabildiği ya da sürekli olarak solunum cihazına bağlı olarak yaşadığı tespit edilmiştir. Yani ilacın klinik çalışmaları ve sonuçları şu an itibarıyla bu şekilde. Uzun vadedeki sonuçlarını bilmiyoruz. Parası pulu FDA’de yazmıyor, gazete haberi şeklinde yazıyor, onunla da ilgilenmiyoruz. Henüz kurumumuza intikal eden bir reçete yok. Sağlık Bakanlığının kullanım onayı verdiği bir hasta yok. Bildiğim kadarıyla, bir hekim talebi de henüz yok Zolgensma’ya ilişkin olarak.

Tedavi Merkezleri ile İlgili Bölüm

Şimdi, biz SMA’da 30 hastanede tedavinin yapılabilmesine yönelik hizmet sağlıyoruz. Aslında biz ilk ilacı geri ödemeye almayı tartışırken bu 4 hastaneydi. Bilaistisna bir tek bu ilaçta, multidisipliner bir yaklaşım olması gerektiği, “çocuk nörolojisi, yenidoğan ya da çocuk yoğun bakım hizmetleri sunabilen ruhsatlı bir yoğun bakım merkezi, artı, konusunda uzman diyetisyen, fizyoterapist ve benzeri alanların bulunduğu hastane” diye SUT’ta açıkça yazıyor. Aslında biz reçetede kolaylık olsun diye çocuk nöroloji uzmanının bulunduğu her yerde reçetelemeye ve ilaç kullanım onayı çıkarmaya müsaade etmiştik. Ancak, özellikle tip 2, tip 3’ü geri ödemeye aldıktan sonra, şu an 2 hastaneden – biri Hacettepe Üniversitesi Hastanesi – bize talep iletildi, denildi ki: “Reçeteyi yazan ilacı da yapsın.” Özeti bu, çok kısa. Aslında bizim için böyle bir kısıt hiçbir zaman olmadı. Erişimde kolaylık bizim en önemli vurgumuz kurum olarak fakat anladık ki ilacın uygulaması çok farklı riskler taşıyor.

Bir de tabii ki hastayı “deventile” etme olayı – kontrol etmek için CHOP INTEND ya da Hammersmith’i – o da bir nöroloğu en çok zora sokan unsurlardan biri hâline dönüştüğü andan itibaren bu tarz talepler gelmeye başladı, aldık, kabul ettik, bir çalışma da yaptık. Belki ilk SUT’ta, hasta yakınlarımızla da bir istişare yapacağız, eğer bir sıkıntı olmazsa böyle bir ön hazırlığımız var diyelim. Ama temelde, tabii, hastanelerimiz yorulacak, biz de yorulacak, hastalarımız en az yorulacak şekilde olması lazım.

Fizik Tedavi ile İlgili Kısım

Fizik tedavi ve rehabilitasyon uygulamalarına çok talep ve istek oldu. Orada sanırım bir karmaşa oldu. Bu özel eğitim kurumlarında sunulan fizik tedavi hizmetlerinden aslında bahsediliyordu. Biz kronik hastalıklarda bu tarz, özellikle nörodejeneratif sonuçlar yaratan hastalıklarda yılın üç yüz altmış beş günü yirmi dört saat esasıyla gerekli sağlık kurulu raporları düzenlenmek suretiyle fizik tedavi hizmetlerinin tamamını, yatarak tedavi dâhil olmak üzere kurum olarak karşılıyoruz. Evde sağlık hizmetleri sunulması ihtiyacı varsa biz bunları – yine söylüyorum – bu hastalıklar anlamında karşılıyoruz, ayrıca palyatif bakım gerekmesi hâlinde gerek Sağlık Bakanlığının kendi bünyesindeki sağlık hizmeti sunucularınca gerekse resmî üçüncü basamak sağlık hizmeti sunucularınca sunulan palyatif bakım hizmetlerini de… Ki artık onlar çok sevindirici bir durumda, böyle âdeta bir otel havasında nitelikli sağlık hizmeti sunan binalar şekline dönüşmüşler. Ben kendim Adana’da da bir binayı gördüm, hatta eski asker hastanesi diyebilirim, böyle bir binaya dönüşmüş. Çok nitelikli hizmet veriyor, takdire şayandı. Bunları da yine aynı şekilde biz karşılıyoruz.

Spinraza ile İlgili Bölüm

Tip-1 ve Tip-3 aslında vakaların yaklaşık dörtte 1’ini, Tip-2 ise toplam SMA vakalarının yaklaşık yarısını oluşturuyor. Malumunuz, tip 1’de medyan sağ kalım ortalama yedi ay yani çok kısa sürede ve hastalık dışı başka nedenlerle, özellikle akciğer enfeksiyonu nedeniyle biz hastalarımızı kaybediyoruz. Ölüm yaşı ise değişken olmakla birlikte tip-2’de yine çoğu kez solunum yolu enfeksiyonları var.

Tanı protokollerinde bir kısım nörolojik tetkiklerimiz var ama esas olan genetik inceleme ve genetik tanı. Hâlihazırda yurt dışından tedarik ettiğimiz 2017 yılının Temmuz ayından beri ödemekte olduğumuz Spinraza isimli ilacımız var. İlacın detaylarını biraz evvel Eskişehir’den hocamız varken de konuşmuştuk. Onun dışında hâlihazırda aktif tedaviye devam eden 277 tip 1 hastamız, 239 tip 2 hastamız, 238 de tip 3 hastamız var.

Tabii, tip 1’lerde bu süre zarfında yaklaşık iki yıl olacak, bitecek, dolacak. Bir kısım kayıplarımız oldu, zaten STK’lardan da gayet konuya vakıflar arkadaşlar. Bir kısım tedavisi sonlandırılan hastalarımız oldu. O şekilde aktif kullanıcı, şu an bizim ödediğimiz hasta sayımız bu şekilde. 

Biz ilacın kendini, soğuk zincir ilacı bir kuryeyle hastamızın tedavisinin sağlandığı hastaneye o hasta için kullanılmak üzere, stok da vermemek kaydıyla bizzat eriştiriyoruz, bunu bizim bir merkezimiz aracılığıyla yapıyoruz. Yani burada çok özel bir dağıtım kanalı kullanıyoruz.

Bu şekilde tedarikini sağladığımız şu anda 67 ilacımız var, dağıtımını biz yapıyoruz, yurt dışı ilaç onların tamamı. Ama tabii ki içlerinde en özel olanı, taşıma koşulları da en zor olanı Spinraza. Bizzat hastane başhekimliğine o hasta adına teslimatını sağlıyoruz, hatta boş viyalleri bile topluyoruz, bu ilacın boş viyallerini. Özel bir risk yönetim planı çerçevesinde ilaç hastalarımıza erişiyor.

PGT (Genetik Ayrıştırma) ile İlgili Cevaplar

PGT’yle ilgili biz tanı listemizi belirledik. Tabii ki SMA var. Zaten bu süreç SMA’yla başladı. Ben şu konuda çok mutluyum ki iki buçuk yıldır, iki buçuk yıl önce ben hazırlamış olduğum, Sayın Bakanın bilgi notları dâhil hepsinin altına şunu yazıyordum: İlaç şöyle, hastalık böyle, tamam. Ama günün sonunda biz preimplantasyon genetik tanıyla bu ailelere sağlıklı bebek dünyaya getirtecek yöntemlere başvurmalıyız. Yapmamız gereken şey bu aslında. Çok şükür oldu. Kanun da çıktı. Tanı olarak listemiz hazır. Her türlü hazırlığımızı yaptık. Ödemelerimiz hazır. 

Sağlık Bakanlığı preimplantasyon genetik tanı yapabilecek genetik tanı merkezleri için bir çalışma yapıyor ve o merkezleri ayrıca farklı bir ruhsatlandırmaya da gidiyor. Yani o yetkiyi vermek adına bir denetim ve yetkilendirme faaliyeti içerisinde, onların son listesini bekliyoruz. Biz hazırız. Derhâl duyuruya çıkacağız. “Şu tanılarda, şu merkezlerde, Sosyal Güvenlik Kurumu sağlıklı bebek dünyaya getirmeye yönelik tedavileri karşılamaktadır.” diye sadece o tesislerin listesini bekliyoruz Sağlık Bakanlığı’ndan.