SMA Benimle Yürü Derneği

Sen de Benimle Yürü, Birlikte Başaralım

  • Ana Sayfa
  • Biz Kimiz
    • Yönetim Kurulu
    • Tüzük
    • Faaliyet Alanlarımız
    • SMA Mücadelesinin Geçmişi
    • Etkinliklerimiz
    • Faaliyet Raporları
    • Mali Tablolar
    • Danışmanlarımız
  • SMA Nedir?
    • Spinal Müsküler Atrofi
    • SMA Hastalığının Tipleri
      • 1. Tip SMA
      • 2. Tip SMA
      • 3. Tip SMA
      • 4. Tip SMA
    • Teşhis
      • Taşıyıcılık
      • Testler
    • SMA Sözlüğü
    • SMA Hastalığı Hakkında Sıkça Sorulan Sorular
  • Araştırmalar ve Tedavi
    • Spinraza
    • Zolgensma
    • Evrysdi (Risdiplam)
    • Diğer İlaçlar
  • Destek ve Bakım
    • Solunum
    • Ortopedi
    • Fizik Tedavi ve Rehabilitasyon
    • Beslenme
    • SMA ile Yeni Tanışan Hastalar
    • Yetişkinlerde SMA
    • PGT Yöntemi
  • İletişim

Zolgensma

Presemptomatik Bebeklerde Zolgensma Çalışması

21 Haziran 2022 SMA Benimle Yürü 0

Spinal musküler atrofi tip 1 riski taşıyan iki SMN2 kopyası olan presemptomatik (henüz hastalık belirtisi göstermeyen) bebekler için Onasemnogene abeparvovec: Faz III SPR1NT denemesi SPR1NT […]

Küresel Yönetilen Erişim Programında 8.5 kg veya Daha Ağır Hastalar için Zolgensma’nın Güvenliği

28 Mayıs 2022 SMA Benimle Yürü 0

Arka plan: Spinal musküler atrofi, survival motor neuron (SMN1) genindeki biallelik delesyonların neden olduğu, nadir görülen, nörodejeneratif bir hastalıktır. Onasemnogene abeparvovec, SMN1 transgenini ulaştırmak için […]

Yeni Gen Terapisi Güvenlik ve Etkinlik Açısından Fare Modelinde Potansiyel Gösteriyor

26 Mayıs 2022 SMA Benimle Yürü 0

Yeni Gen Terapisi güvenlik ve etkinlik açısından fare modelinde potansiyel gösteriyor SMA için ikinci jenerasyon deneysel gen terapisinin, hasta fare modeli çalışmasındaki gen terapisinin bir […]

Zolgensma Sonrası Ciddi TMA Vakası | Bilimsel Makale Çevirisi

22 Mayıs 2022 SMA Benimle Yürü 0

Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) gibi Adeno-İlişkili Virüs (AAV) gen tedavileri, Spinal Musküler Atrofi’de (SMA) oldukça umut vericidir. Kompleman Faktör I geninde potansiyel bir genetik yatkınlık taşıyan […]

Zolgensma’nın Yan Etkilerinden: Trombotik Mikroanjiyopati – BİLİMSEL MAKALE ÖZETİ

6 Nisan 2022 SMA Benimle Yürü 0

Çocuk Nöroloji: Spinal Musküler Atrofi için Onasemnogene Abeparvovec Tedavisinin Sebep Olduğu Patolojik Olarak Doğrulanmış Trombotik Mikroanjiyopati Özet: Onasemnogene abeparvovec, Spinal Musküler Atrofi (SMA) için adeno-ilişkili […]

Novartis, Zolgensma Presemptomatik Kullanım Sonrası Verileri Paylaştı

4 Nisan 2022 SMA Benimle Yürü 0

Novartis’ten gelen bilgiler bir kez daha gösteriyor ki; Zolgensma pre-semptomatik (Hasta bireyde, hastalık belirtileri başlamamış iken tedavinin kullanımı) kullanıldığında hastaların yaşlarına uygun gelişimler göstermelerini sağlıyor. […]

Nadir Hastalıklar Dairesi ile Görüştük

17 Şubat 2022 SMA Benimle Yürü 0

Sağlık Bakanlığı bünyesindeki Sağlık Hizmetleri Genel Müdürlüğü’ne bağlı Otizm, Zihinsel Özel Gereksinimler ve Nadir Hastalıklar Dairesi Başkanlığı ile toplantı gerçekleştirdik.   Spinraza (nusinersen) 8 Şubat […]

Bağış ve Destek

Bağış ve Destek

Hızlı Erişim

Spinraza’nın Verildiği Hastaneler

SMA İlacı Spinraza İçin Son Yayınlanan SUT Düzenlemesi

Sosyal Medya

TWITTER

Tweets by smabenimleyuru

Instagram

Bu gönderiyi Instagram'da gör

SMA Benimle Yürü Derneği (@smabenimleyuru)'in paylaştığı bir gönderi

YOUTUBE

Telif hakkı © 2022 | MH Themes tarafından WordPress teması