Avrupa Pediatrik Nöroloji Dergisi’nde (European Journal of Pediatric Neurology), Restore denemesi ile ilgili olarak, 4 veya daha fazla SMN2 gen kopya sayısına sahip SMA hastalarında […]
THE LANCET tıp dergisinin 59. cildinde Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma) etken maddesinin tedaviye yeni başlayan ve diğer tedavilerden gen replasman tedavisine geçiş yapan SMA hastaları üzerindeki […]
Yapılan çalışma, Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalarının onasemnogene abeparvovec monoterapisi (Zolgensma) ile gerçek hayat koşullarında tedavi edilmesini değerlendirmektedir. Çalışma, 168 hastaya ilişkin verileri içermekte olup, […]
Özet: Yapılan post-hoc analize göre, presemptomatik Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalarında onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) tedavisi, çocukların yutma, oral beslenme ve hava yolu koruma alanlarında başarılı […]
Özet: Faz 4 RESPOND çalışmasının bulguları, 2023 MDA Konferansı’nda sunuldu. Bu çalışma, gen terapisi alan SMA hastası çocukların Nusinersen tedavisi ile yönetilebilir bir güvenlik seyrine […]
SMA Benimle Yürü Derneği başkan vekilimiz Arzu Şahin ve dernek üyemiz Aytaç Ilıca, Ankara’da görüşmeler yaptı. Görüşme detaylarını paylaşıyoruz: Spinraza (Nusinersen) Erişim Sorunu: Kurumlarla yaptığımız […]
Arka plan: Spinal Musküler Atrofi (SMA), kısmen işlevsel SMN2 geninin değişken kopyalarına sahip bialelik fonksiyonel olmayan, hayatta kalma motor nöron (SMN1) genlerinden kaynaklanan nöromüsküler bir […]
Novartis’in Zolgensma ilacıyla tedavi gören SMA hastalarında yakın zamanda görülen karaciğer yetmezliğine bağlı iki ölüm, Avrupa İlaç Kurumu’nun (EMA) dikkatini çekti. Ve EMA’daki ilaç güvenliği […]
İngiltere SMA organizasyonunun (Spinal Muscular Atrophy UK) haberinin çevirisi aşağıda paylaşılmıştır: NHS İngiltere, hasta gruplarından bu güncellemeyi Birleşik Krallık SMA Topluluğu ile paylaşmalarını istedi: “Ulusal […]
Polonya’da Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) ve Evrysdi (Risdiplam) tedavileri de finanse edilecek. Sağlık Bakanı Adam Niedzielski’ye göre, bu ilaçlar tüm hasta popülasyonunu kapsayan spinal musküler atrofi […]
Telif hakkı © 2025 | MH Themes tarafından WordPress teması