İngiltere SMA organizasyonunun (Spinal Muscular Atrophy UK) haberinin çevirisi aşağıda paylaşılmıştır:
NHS İngiltere, hasta gruplarından bu güncellemeyi Birleşik Krallık SMA Topluluğu ile paylaşmalarını istedi:
“Ulusal MDT (NMDT) ile yapılan görüşmenin ardından, İngiltere’de NHS tarafından finanse edilen onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) için uygunluk konusunda geçici bir değişiklik olacağını SMA Topluluğu’na bildirmek istiyoruz.
Bildiğiniz gibi, SMA tedavisinde uzmanlardan oluşan çok disiplinli ulusal bir ekip (NMDT), çocukların Zolgensma®’dan fayda sağlayıp sağlamayacağını değerlendirir. Tedavide karar kılınırsa, İngiltere’de yaşayan çocuklara infüzyon dört ulusal merkezden birinde yapılır. Şu anda 90’dan fazla çocuk tedavi görüyor.
Son zamanlarda, İngiltere’de tedavi edilen az sayıda çocukta, özellikle daha büyük ve 13,5 kg’dan daha ağır olanlarda, Zolgensma® uygulamasını takiben karaciğeri etkileyen önemli olumsuz ilaç reaksiyonlarından şüphelenildiği kaydedilmiştir. Karaciğer hasarı, tedaviyle ilişkili bilinen olumsuz bir olaydır ve ürünün etiketinde yer almaktadır. Bu çocuklar yerel klinik ekipleri, infüzyon merkezleri ve gerektiğinde diğer uzmanlar tarafından bakılmakta ve izlenmektedir.
Bu durum göz önünde bulundurularak ve SMA tedavisi için NHS’de mevcut iki başka hastalık modifiye edici ilaç olduğu dikkate alınarak, İngiltere’de NHS tarafından finanse edilen Zolgensma® tedavisinin NICE kılavuzuna göre 12 aydan büyük çocuklarda geçici olarak durdurulması gerektiği sonucuna varılmıştır.
İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu, ilaç ve tıbbi cihazlarla ilgili şüpheli yan etkiler veya olumsuz olaylar hakkında bilgi toplamak ve izlemek yoluyla tüm sağlık ürünlerinin güvenliğini izlemek için Birleşik Krallık sistemi olan Sarı Kart programı aracılığıyla sunulan bilgiler ve olumsuz olay raporları dahil olmak üzere mevcut tüm verileri gözden geçirmektedir.
Bir ilacın kullanımının (geçici olarak) durdurulması, ciddi olumsuz olaylar meydana geldiğinde bir ilacın risk ve faydalarının yeterince incelenmesini sağlamak için sağlık sisteminde kullanılabilecek bir mekanizmadır ve daha fazla hastada ortaya çıkması durumunda olumsuz olaylarla başa çıkmak için en uygun hafifletici stratejileri değerlendirmek için zaman tanır.
Herhangi bir sorunuz varsa, lütfen klinik ekibinizle konuşun.”
Kaynak: Update to the UK SMA Community about the UK Zolgensma Programme