Scholar Rock şirketi SRK-015 adlı molekülün 1. faz denemelerinin başladığını duyurdu.
Duyuruda TOPAZ adlı klinik denemenin başlatılmasından heyecan duyulduğu belirtildi. Bu 1. faz klinik deneme çalışmasında SRK-015 adlı molekül SMA hastalarında denenecek. SRK-015 myostatin’i hedefleyerek kaslarda aktif hale gelmesini engeller. Bu sayede SRK-015’in kaslara odaklanan ilk tedavi olarak hareket kabiliyetlerini arttırması bekleniyor.
TOPAZ, bahsigeçen bu ilacın 2. ve 3. tip SMA hastalarında etkinliğini ve güvenilirliğini deneyecek olan bir ilaç denemesidir. TOPAZ için 2 ila 21 yaş arasındaki 55 SMA hastasının kaydolması beklenmektedir. Bütün hastalara 4 haftada bir damardan SRK-015 verilecektir. Bu, 12 ay sürdürülecektir ve ya tek başına yürütülen bir tedavi olacak ya da SMN proteini düzenleyici ilaçlardan (Örneğin Spinraza) biriyle birlikte alınacaktır.
Haberin aslını okumak için tıklayınız.