
Amerikalı Scholar Rock şirketi kas ilacı Apitegromab için ABD Gıda ve İlaç İdaresi FDA’ya başvurduğunu açıkladı.
Haberden öne çıkanlar şunlar:
- Scholar Rock’ın BLA (biyolojik ruhsat başvurusu) dokümanlarının teslimi 3. fazdaki Sapphire kod adlı ilaç denemesine dayanmaktadır; bu denemede Apitegromab’ı alan hastalarda almayanlara kıyasla Hammersmith (HFMSE) ölçeğine göre anlamlı iyileşmeler görülmüştü.
- FDA, Apitegromab’a daha önce yetim ilaç, hızlı değerlendirme ve nadir çocuk hastalığı önceliklerini vermişti.
- Scholar Rock, 2025’in ilk çeyreğinde Avrupa İlaç Kurumu’na (EMA) da MAA (pazarlama yetkilendirme başvurusu) dosyasını teslim etmeyi planlıyor; Avrupa’da da öncelikli ilaç ve yetim ilaç ürün işaretlerine sahip durumdalar.
Şirketin Tıbbi Üst Yöneticisi Dr. Jing Marantz, konuyla ilgili olarak şunları söyledi:
İlaç denemesinin 3. fazında ortaya konan güçlü verilerin başvurumuzun temelini oluşturmasına dayanarak, FDA kurumuyla başvurumuzun gözden geçirilmesi aşamasında birlikte çalışmayı SMA hastaları ve ailelerini temsilen dört gözle beklemekteyiz.
Scholar Rock şirketi, Apitegromab için öncelikli değerlendirme mekanizmasının işletilmesini talep ediyor; bu olursa gözden geçirme süresi 10 aydan 6 aya inecektir. Şirket, Avrupa’da benzer bir şekilde başvuru dosyasını hazırladığını belirtti; bu başvuruyu da önümüzdeki 1-2 ay içinde iletebilmeyi umuyorlar.
Apitegromab, hastalığın kök sebebini hedef almaktan ziyade, normal şartlarda kasların gelişmesini sınırlayan bir protein olan myostatin’in faaliyetini engelliyor. Myostatin’i bloke ederek, tedavi kasların gelişmesini arttırmaya çalışıyor; böylece hastaların motor fonksiyonları iyileştiriliyor.
Scholar Rock’ın FDA’ya yaptığı bu başvuru, esas olarak 3. fazdaki bir ilaç denemesi olan Sapphire’a dayanıyor; bu çalışmada Apitegromab, çocuk ve genç yaşta olan, Spinraza (Nusinersen) ya da Evrysdi (Risdiplam) almakta olan ve bağımsız olarak oturabilir durumdaki 2. – 3. tip SMA hastalarına verilerek plasebo ile karşılaştırıldı. Bu çalışmanın sonuçları bir yıllık tedaviden sonra Apitegromab alan hastaların plasebo (boş ilaç) alanlara kıyasla HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded – Hammersmith Genişletilmiş Fonksiyonel Motor Ölçeği) puanlarının 1.8 puan daha yüksek olduğunu gösterdi. Apitegromab, hastalara 10 veya 20 mg/kg şeklinde verildi. Dozlar arasında HFMSE iyileşmesinde görülen fark ise istatistiksel olarak anlamlı bulunmadı.
SMA News sitesinde konuyla ilgili yayınlanan habere buradan ulaşabilirsiniz.
SMA Benimle Yürü Derneği olarak devam edeceğiz.