FDA ve EMA, Nusinersen’in Yüksek Dozu İçin Yapılan Başvuruları Kabul Ettiler

Biogen şirketi, Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi’nin (FDA) “İlave Yeni İlaç Başvurusu”nu (sNDA) kabul ettiğini ve Avrupa İlaç Kurumunun (EMA) Nusinersen‘in yüksek dozu için yapılan başvuruyu doğruladığını duyurdu. Nusinersen’in yüksek dozlu rejimi, ilacın mevcut onaylanmış haline göre daha hızlı bir yükleme dozunu ve 14 gün arayla 50mg’lık olarak 4 ayda bir 28 mg şeklinde uygulanacak olan yüksek idame dozlarını içeriyor.

Nusinersen halihazırda 70’ten fazla ülkede Spinraza ticari adıyla 12 mg’lık onaylanmış dozuyla kullanılıyor.

Açıklamalar

Biogen’in Nöromusküler Geliştirme Biriminin Yöneticisi Stephanie Fradette şunları söyledi:

Nusinersen’in yüksek dozu için yaptığımız başvuruların ABD’de ve Avrupa’da kabul edilerek incelenmeye başlanmasından memnunuz. Bu kilometretaşı SMA hastası bireyler için tedavi seçeneklerini geliştirme yolundaki taahhüdümüzü yansıtmaktadır ve bu yüksek dozlu rejimin hastalara ve ailelerine çok fayda sağlayacağını umuyoruz. Denemelere katılan hastalara, ailelerine ve ilgili personellere ve bütün SMA topluluğuna müteşekkiriz. .

 

Johns Hopkins Hastanesi’nin Kas Atrofileri Kliniği’nden Dr. Thomas Crawford ise şunları ifade etti:

SMA alanındaki önceki başarıların üzerine ekleyerek devamlı ilerlemenin sağlanması yenilikçi bir yaklaşımı gerektirir. “Bugünün duyurusu ileriye doğru önemli bir adımdır. DEVOTE çalışmasından gelen sonuçlar bize gösterdi ki Nusinersen’in yüksek dozu, 12 mg’lık doz ile benzer güvenlik (yan etki) profiline sahip olmakla birlikte ilave klinik faydaları ortaya çıkarabilecektir.

DEVOTE Çalışması Hakkında

DEVOTE , 2 ila 3. faz olarak tanımlanan, kontrollü, randomize (tesadüfi belirlemeli) ve doz arttırımlı bir ilaç denemesi olup Nusinersen’in yüksek dozda  (50/28mg) verildiğinde güvenilirliğini, farmakokinetiğini ve etkisini ölçmek üzere tasarlanmıştı. Bu çalışmaya, dünyanın çeşitli yerlerindeki 42 merkezde tüm yaş ve tiplerden 145 SMA hastası dahil edilmiştir.  DEVOTE ilaç denemesinin ilk kısmı olan A’da açık etiketli bir değerlendirme grubu; B kısmı’nda çift körlü, tesadüfi belirlemeli bir hasta grubu ve son aşaması olan C kısmında da açık-etiketli bir hasta grubu yer alarak ilacın güvenilirliği ve Spinraza’nın mevcut 12 mg’lık dozundan yüksek doza geçiş incelendi.

B bölümü, hiç tedavi görmemiş olan ve bebekken hastalığı teşhis edilen 75 hastaya ilacın verildiği bir pivot grubu ve daha geç-başlangıçlı 24 hastaya ilacın verildiği bir destek grubunu içeriyordu. Birincil sonlanma noktası CHOP-INTEND puanlarında 6 ay içinde görülen değişimin geçmişte yürütülen ENDEAR denemesinde ilaç almayan kontrol grubu ile karşılaştırılmasıydı. ENDEAR adlı çalışma, Spinraza’nın 12 mg’lık dozunun 2016 yılında onay almasına yolu açan iki ilaç denemesinden birisiydi.

Bu çalışmanın C bölümü ise geçmişte onaylanmış olan 12 mg dozundan Nusinersen’in yüksek dozu olan 50/28 mg’a geçiş yapan, çocuklardan ve yetişkinlerden olmak üzere toplam 40 hasta üzerinde değerlendirilmesini kapsıyordu.

Devote çalışmasıyla ilgili daha fazla bilgi için clinicaltrials.gov sitesine bakılabilir (Denemenin kodu: NCT04089566).

 

Haberin Biogen sitesindeki orijinaline şuradan ulaşılabilir: https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/fda-and-ema-accept-applications-higher-dose-regimen-nusinersen

 

Nusinersen’in yüksek dozuyla ilgili Eylül ayındaki gelişmeye dair yazımızı buradan okuyabilirsiniz.