Roche ilaç şirketi tarafından Risdiplam’ın ilaç denemelerinde 2 yıllık kullanımının sonundaki etkilerini içeren bir rapor yayınlandı. Risdiplam ‘ın 24 ay verilmesinin ardından SMA hastalarındaki hareket kabiliyetlerini önemli ölçüde iyileştirdiği belirtildi.
Raporun ana başlıkları şöle:
- Risdiplam’ın SMA hastalarına verildiği Sunfish denemesinin 1. bölümünden elde edilen 2 yıllık veriler ve Jewlfish denemesinden elde edilen 1 yıllık veriler ile bir rapor hazırlandı.
- Buna göre bu sürelerin sonunda bu molekülün hareket kabiliyetlerini önemli ölçüde iyileştirdiği ve hastaların SMN proteini seviyelerinde hızlı ve kalıcı artışlar sağladığı görüldü.
Sunfish Denemesi
- 3. faz ilaç çalışması olan SUNFISH denemesi yaşları 2 ila 25 arasındaki 2. ve 3. tip SMA hastaları üzerinde 24 ay boyunca yürütüldü. 1. bölümüne 51 hasta, denemenin tamamına ise 231 hasta katıldı. Sunfish’e katılan hastaların kimisi oturan, kimisi yürüyebilen hastalar; aralarında skolyozu ilerlemiş hastalar da bulunuyor.
- Sunfish denemesinin 1. bölümündeki verilerin ayrıntılı analizleri motor işlevlerinin MFM (Motor Function Measure) ölçeği ile değerlendirilmesine odaklandı.
- Bu veriyi, ilaç almayan hastalardaki doğal seyre dair verilerle karşılaştıran bir analizde, başlangıçtan 24. aya kadar toplam MFM değişiminin Risdiplam alan hastalarda 3.99 puan daha fazla olduğu görüldü.
- Ateş, öksürük, kusma, üst solunum yolu enfeksiyonu, faranjit çokça görülen yan etkilerdi. 51 hastanın 3’ünde ise zatürre görülmüştür.
- Katılan hastalar arasında tedavinin yan etkilerinden dolayı ayrılan kimse olmadı.
Jewelfish Denemesi
- Jewelfish denemesi 6 aylıktan 60 yaşına kadar olan ve bütün SMA tiplerindeki 174 hastayı kapsıyor.
- Bu hastaların arasında 76’sı daha önce Spinraza (Biogen’in ilacı), 14’ü ise Zolgensma (Avexis’in ilacı) almıştı. Geri kalanlar doğrudan Genentech şirketinin Risdiplam adlı molekülünü kullanmaya başladılar.
- Bu çalışmadan gelen 12 aylık veriler, denemeyi tamamlayan 18 hastanın SMN proteini değerlerinde 2 katını aşan artışları gösterdi.
Neurologylive sitesinde yayınlanan haberi okumak için tıklayınız. (İçeriğin dili İngilizcedir.)