Roche grubuna bağlı Genentech şirketinde Nöroloji, Hematoloji ve Grip Konularından sorumlu başkan olarak çalışan Dr. Susan Begelman ve Dr. Giovanni Baranello 2/3. faz denemesi olan Firefish denemesinin sonuçlarını yorumladılar. İkili ayrıca Risdiplam’ın geliştirimesine gelecekte olacaklara dair de görüşlerini SMA News Today sitesi ile paylaştılar.
Amerikan Nöroloji Akademisi’nin (AAN) 2019 yılı kongresinde sunulan veriler hem 1. tip hem de 2. ve 3. tip SMA hastaları üzerindeki ilaç denemelerinin 1 yıllık sonuçlarını içeriyordu. 2. ve 3. tip hastalarda yürütülen Sunfish adlı denemenin sonuçları katılan 43 hastanın %58’inde klinik olarak anlamlı hareket iyileşmeleri olduğunu göstermişti. Bu denemelerde ölçümler MFM skalasına göre yapılıyor.
Dr. Baranello şunları ifade etti:
Böylesine hareket kazanımları SMA hastalarına dair Almanya, Fransa ve Belçika’da geçmişte yürütülen doğal ilerleme çalışmalarında çok nadir gözlemlenmiştir.
Risdiplam’ın devam eden başka klinik denemeleri de var ve bunlar da hasta alımına başladı. Bunlardan biri 2. faz çalışması olan Rainbowfish kod adlı ilaç denemesidir. Oraya henüz belirti göstermeyen ve en fazla 6 aylık olan 25 kadar SMA hastası dahil edilecektir. Bu çalışma için ABD, İtalya, Rusya, Polonya gibi ülkelerde hasta kaydı sürmektedir.
2. faz ilaç denemesi olan Jewelfish için de 6 aylıktan 60 yaşına kadar olan hastaların kaydı sürmektedir. Bu hastalar daha önce Spinraza veya Zolgensma gibi başka bir ilaç almış olabilirler.
Dr. Susan Begelman ise şunları söyledi:
Amacımız SMA’nın bütün tiplerini ve olabildiğince geniş bir hasta grubunu kapsamaktır. Risdiplam’a benzer şekilde Spinraza da SMN2 geninin hedefleyen bir tedavidir; fakat bu ikisi farklı moleküllerdir. Ayrıca, Risdiplam’ın ağızdan verilişinin aksine Spinraza omurilik sıvısına verilen (intratekal) bir ilaçtır.
Ağızdan veriliyor oluşunun manası hem merkezi sinir sistemine (beyin ve omurilik) hem de vücuda iletildiğidir.
Ağızdan verilecek bir ilacın skolyoz veya stenoz gibi rahatsızlıkları gelişmiş olan hastalar için de avantaj sağlayacağını söyleyen Begelman son olarak şunları ekledi:
Risdiplam tek başına alınacak bir ilaç olarak tasarlandı. Fakat Zolgensma’nın SMA tedavisi seçeneklerini arttırmasıyla birlikte, kombinasyon tedavileri herkes tarafından üzerinde düşünülen bir konu haline geldi. Yine de bunun üzerinde daha fazla çalışılması gerekmektedir.
Buradaki en önemli soru şudur: SMA hastalığının tedavileri hataların tam normal duruma gelmelerini sağlayabilecek midir? Şimdi bizim ilk amacımız araştırma aşamasında olan bu ilacımızı hastalara en kısa sürede ulaştırmaktır, ardından bu soruya cevaben neler yapılabileceğini göreceğiz.
Yazının orijinalini okumak için tıklayınız.