Risdiplam’ın 1. Tip SMA Hastalarında Kullanımına Dair Makalesi Yayınlandı

Risdiplam’ın 1. tip SMA hastalarında yürütülen denemesine dair makalesi yayınlandı. Roche grubunun bünyesindeki Genentech ile Amerikan PTC Therapeutics şirketi tarafından geliştirilen bu molekül, Evrysdi ticari adı ile biliniyor.

Yayınlanan makale Firefish denemesinin doğru dozu bulmayı amaçlayan ilk kısmını temel alıyor. Bu ilk bölümde üretilen 1 yıllık verilere göre Risdiplam etken maddesi 1. tip SMA hastalarının büyük bölümünü hayatta tutuyor ve ortalama yaşam sürelerini arttırıyor. Bu molekül, herhangi bir tedavi görmeyen SMA hastalarında asla erişilemeyen motor gelişim noktalarına ulaşmayı da sağlıyor.

Denemeler devam etmekte iken ve ikinci kısma geçilmişken, ilk bölümdeki bulgular ve veriler New England Journal of Medicine dergisinin 25 Şubat 2021 tarihli sayısında “Risdiplam in Type 1 Spinal Muscular Atrophy” (1. tip Spinal Musküler Atrofi’de Risdiplam) adlı makalede yayınlandı.

ABD’de Piyasaya Çıkmıştı

Bilindiği üzere FDA, Risdiplam etken maddeli Evrysdi’yi geçtiğimiz yılın ağustos ayında onaylamıştı. Bunun neticesinde ABD’de iki aydan büyük olan ve bütün tiplerdeki SMA hastalarında kullanılması mümkün hale gelmişti.

Avrupa Birliği, Kanada, İsviçre gibi ülkelerde de onaylanarak piyasaya çıkması bekleniyor.

1. Tip Hastalar Üzerindeki Çalışma

Çok sayıda ülkede yürütülen iki kısımlı Firefish adlı çalışmaya Evrysdi’yi 1 ila 7 aylık 1. tip SMA hastalarıı katıldılar. Bu, bilindiği üzere SMA hastalığının en ağır türüdür ve bu hastalar “tedavi edilmedikleri takdirde desteksiz oturamazlar ve ömür beklentileri düşük olur”.

1. bölümün ana amaçları Evrysdi’yi güvenlik, farmakokinetik (molekülün vücudun içine, içinde ve dışına doğru hareketi) ve farmakodinamik (molekülün vücuttaki etkileri) yönlerinden değerlendirmekti. Bu çalışma 21 SMA hastası bebek üzerinde yürütüldü ve ikinci bölüm için en doğru dozu belirlemek hedeflenmişti.

Risdiplam’ın 1. tip SMA hastalarındaki denemelerine dair yayınlanan bu ilk makalesi şu adresten okunabilir veya indirilebilir:

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2009965 (İndirebilmek için New England Journal of Medicine dergisine abone olmak gerekmektedir).

Yorumumuz

Evrysdi, herhangi bir makalesi yayınlanmadan Amerika Birleşik Devletleri’nden onay almıştı. Ancak pek çok ülkede yeni bir molekülün ödeme kapsamına alınabilmesi için bu konuda önde gelen tıp dergilerinde yayınlanmış makalelerin bulunması bekleniyor.

Ülkemizde de SMA hastaları bunu 2017-18 yıllarında gerek 1. tiplerin gerekse diğer tiplerin Spinraza’ya erişmeyi beklediği dönemde yakinen yaşadılar. Risdiplam için de bu makalenin yayınlanması 1. tiplerdeki kullanımı için önemli bir dayanak oluşturacaktır. Bu yılın içinde diğer tiplerde yürütülen çalışmalar (bilhassa Sunfish) için de bir makalenin yayınlanmasını bekliyoruz. Bütün bu makalelerin ve raporların hem bizim için, hem de ülkemizdeki Bilim Kurulu için kanıtları ortaya koyacağını düşünüyoruz.

Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.