Avrupa İlaç Kurumu EMA’nın alt komitesi, Roche ilaç şirketinin SMA için geliştirdiği Evrysdi (Risdiplam) İçin olumlu görüş verdi.
Roche’un yaptığı duyuruya göre EMA’nın kısa adı CHMP olan “Tıbbi Ürünlerin İnsanlarda Kullanımı Komitesi”, Risdiplam etken maddeli Evrysdi’nin 2 aydan büyük olan 1., 2. ve 3. tip SMA hastalarında kullanılmasını tavsiye eden bir karar aldı. Sıvı bir ilaç olan Evrysdi, şurup formunda olup SMA hastalığının evde alınabilen ilk tedavisidir.
CHMP’nin bu tavsiye kararı hızlandırılmış değerlendirme mekanizması içinde alınmıştır. EMA, halk sağlığı için önemli görülen tedavileri bu yolla değerlendiriyor. Onay için nihai kararın Avrupa Komisyonu’ndan iki ay içinde çıkması öngörülüyor. Bu kararın 27 AB üye ülkesinin yanı sıra İzlanda, Norveç ve Liechenstein’da da geçerli olması bekleniyor. Bilindiği üzere ABD’deki FDA kurumu, Evrysdi’yi 2020 yılının Ağustos ayında onaylamıştı.
CHMP komitesinin tavsiye kararı, Risdiplam’ın SMA hastalarında denendiği iki çalışmada üretilen verilere dayanıyor: Firefish adlı çalışmada 2 ila 7 aylık 1. tip SMA hastaları yer alıyordu. Öte yandan Sunfish adlı çalışmaya 2 ila 25 yaş arasındaki 2. ve 3. tip SMA hastaları katılmıştı. Sunfish, 2. ve 3. tip SMA hastası yetişkinlerin dahil edildiği ilk ilaç denemesidir.
Risdiplam Denemelerinin Özeti
Firefish denemesinde bebeklerin %29’u oniki ay sonunda Bayley Kaba Motor ölçeğine göre en az 5 saniye boyunca desteksiz oturabilir duruma gelmişlerdi. %93’ü hayatta idi ve %85’inin başından hastalıkla ilgili bir olay geçmemişti (olay, ölüm veya kalıcı solunum desteği olarak tanımlanıyor). Bu bebeklerin %90’ında 4 veya daha fazla puan CHOP-INTEND artışı olurken, %56’sı 40 veya daha fazla puana ulaştılar (Hastaların ilaca başladıklarındaki yaşları ortalama 5,3 aydı).
SUNFISH denemesinde ise Evrysdi alan çocuk ve yetişkin hastaların motor işlevlerinde 12. ayın sonunda önemli ve istatistiki olarak anlamlı ilerlemeler görüldü (ortalama 1,55 puanlık fark; p=0,0156). Plasebo (boş sıvı) verilenlerde bu değişim -0,19 iken ilaç verilenlerde 1,36 idi. Tedavi öncesinde ve 12. ay değerlendirmesindeki motor değerlendirmeleri MFM-32 (Motor Function Measure) puanı üzerindendir. RULM skalasına göre ölçüldüğünde ise ilaç verilen çocuklar ve yetişkinler, ilaç almayanlara kıyasla 12. ayın sonunda ortalama 1,59 puanlık bir farka ulaştılar. (Hastaların çalışmaya kaydolduklarındaki ortalama yaşları dokuzdu).
Yan etkiler
Evrysdi bugüne dek denemelerde iyi bir etkililik ve güvenlik profili ortaya koydu. En yaygın yan etkiler üst solunum yolları enfeksiyonu, zatürre, faranjit, kabızlık, rinit, baş ağrısı ve kusma oldu. Hiç bir denemede hastanın çalışmadan ayrılmasına yol açacak denli büyük yan etkiler gözlenmedi.
Risdiplam etken maddeli Evrysdi’yi, bugüne dek 2500’den fazla SMA hastası almıştır. Bu sayı denemeler, erken erişim programları ve gerçek hayat kullanımlarını içeriyor. Yine bu sayı, yenidoğan bebekten yetmiş yaşındaki hastaya kadar olan ve bir kısmı daha önce başka SMA ilaçları da almış olan geniş bir kitleyi kapsıyor. Roche, bu çalışmaları PTC Therapeutics şirketi ve ABD’deki SMA Foundation vakfı ile birlikte yürütmektedir.
Evrysdi için olumlu görüş veren EMA komitesinin açıklamasına ulaşmak için tıklayınız. (İçeriğin dili İngilizcedir).
Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.