Özet
- Roche ve PTC şirketlerinin geliştirdiği Risdiplam adlı ilaç SMa hastalığının en ağır şeklini yaşayan bebeklerin motor kilometre taşlarına ulaşma ve çiğneme, solunum gibi becerilerini kaybetmeme yönünden desteklemektedir. Bu sonucu Risdiplam’ın insanlarda denendiği çalışmaların ilk aşamasının sonuçları göstermiştir. Bu ilaç ağızdan alınan bir molekül olup genlerin ifade edilişini düzelterek vücudun protein üretmesini sağlamaktadır.
- Risdiplam çok rekabetçi bir ortamda ilerliyor. Biogen şirketinin Spinraza adlı ilacı zaten 2 yılı aşkın süredir piyasada ve Novartis’in Zolgensma adlı gen tedavisi de önümüzdeki günlerde FDA kararının çıkarak ruhsat almayı bekliyor. Önümüzdeki dönemde küresel ilaç devleri olan Roche ve Novartis’in SMA alanındaki rekabeti artacaktır.
- Denemelerde Risdiplam alan 1. tip SMA hastalarının %41’i desteksiz oturabildiler; bu sonuç da ilacın en az Spinraza kadar iyi görünmesini sağlıyor. Bununla birlikte doğrudan karşılaştırmalar da çok kolay olmamaktadır.
- Doktorlar yakın bir gelecekte hastaları için hangi tedavinin en iyi sonuçları verme ihtimalinin bulunduğu konusunu göz önüne almak durumunda kalacaklardır.
- Öte yandan Novartis yöneticileri hastaya bir kez Zolgensma verildiğinde kombinasyon tedavileri gibi bir şeyin bilimsel mantığının olmadığını söylemektedirler (Kombinasyon tedavisi birden fazla ilacı içerecek tedavilere verilen isimdir).
Analiz
Biyolojik ilaçlar sektörü SMA hastalığının en şiddetli formunu ölümcül bir hastalıktan kronik bir duruma doğru çevirmektedir. Spinraza (Risdiplam’a benzer şekilde) genetik ifadeyi değiştirerek motor nöronları korumaktadır. O ilaç 2016 yılında piyasaya çıkmıştı ve 1. tip bebeklerin engellilik halleri sürmekle birlikte hayatta kalmalarını sağlamıştır.
Ruhsat alacak bir sonraki ilacın Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) olması bekleniyor, fakat Risdiplam da ağızdan alınan bir ilaç olmanın avantajıla sağlam adımlarla ilerlemektedir.
Amerikan Nöroloji Akademisi’nin 2019 yılı kongresinde Roche ve iş ortağı olan PTC Therapeutics şirketleri FIREFISH ve SUNFISH denemelerindeki güncel verileri yayınladılar. FIREFISH denemesinde 1. tip SMA hastası olan bebeklere Risdiplam verilirken SUNFISH denemesinde 2. tip hastalara ilaç verilmektedir.
1. Tip Hastalarda Yürütülen Denemeler
FIREFISH kod adlı denemede 17 hastaya ilaç verilmişti ve doğru dozun bulunması amaçlanmıştı. Bu hastalardan 9’u başını kontrol edebilir hale geldi, yedisi artık en az 5 saniye desteksiz oturabiliyor ve biri de desteksiz olarak ayakta durabiliyor. Bu gruptaki hastalardan ikisi hastalığın doğurduğu komplikasyonlar nedeniyle ölmüştür.
FIREFISH denemesindeki ilacı alan hastaların hareket skorları CHOP-INTEND adlı motor-kontrol ölçeğine göre 17 puan yükselmiştir. Bu gelişme Spinraza ve Zolgensma ile kıyaslanabilecek seviyededir, zira bu ilaçların ilkinde 15 ikincisinde ise 25 puanlık gelişme görülmüştü.
Roche grubu bünyesindeki Genentech adlı şirketin Nöroloji Grup Başkanı olan Susan Begelman, BioPharma Dive adlı internet sitesine şunları söyledi:
Bunlar yıkıcı ve ilerleyici olduğu bilinen bir hastalık için gerçekten çok etkileyici kilometre taşlarıdır.
Diğer Tiplerde Yürütülen Denemeler
- Yaşları 2 ila 25 arasında olan 2. ve 3. tip SMA hastaları üzerinde yürütülen SUNFISH denemesinde de denekler üzerinde ilerleme belirtileri gözlendi. Fakat bu denemenin sonuçları henüz istatistiksel olarak anlamlı olarak nitelendirilmiyor, çünkü hastalar henüz denemede yeterince uzun süredir devam etmemektedirler.
- Diğer yandan Roche bir yıl boyunca bütün klinik ziyaretlerini tamamlayan hastaların verisini yayınladı. Bunların içinde 2 ila 11 yaş arasında olanların %71’i MFM32 ölçeğine göre en az 3 puanlık ilerleme gösterdiler, buna karşılık 12 ila 25 yaş arasında olanların %42’si aynı ilerlemeyi kaydetiler.
Begelman şunları ifade etti:
Ağızdan alınan bir ilaç olan Risdiplam, omurilik sıvısına enjeksiyon gerektiren Spinraza ve Zolgensma’ya kıyasla tercih edilebilir. Bunun sebebi çok sayıda SMA hastasında skolyoz gelişmiş olması veya ameliyatla gerçekleştirilen spinal füzyonlar bulunmasıdır.
Son Durum
Roche şirketi 2019’un ikinci yarısında Risdiplam için FDA’ya ruhsat başvurusunda bulunmayı planlamaktadır. Eğer Zolgensma ve Risdiplam’ın her ikisi de ruhsat alır ve zaten piyasada olan Spinraza’ya katılırlarsa doktorlar bu denemelerdeki verileri çok dikkatli inceleyerek bazı özel hastalarda hangisinin daha uygun olduğunu belirlemek için çaba sarfetmek zorunda olacaklardır.
Birden fazla ilacın bir hastada uygulanıp uygulanmayacağı da başka bir soru olacaktır. Zira denemelerde Zolgensma alan bazı hastaların daha sonra Spinraza ile tedaviye devam etmeyi talep ettikleri bilinmektedir.
Susan Begelman son olarak şunları söylemiştir:
Bütün bu tedavilerin nasıl kullanılacağının belirlenmesi biraz zaman alacaktır; fakat bu soru pek yakında kesinlikle gündeme gelecektir.
Haberin orijinalini okumak için tıklayınız.
Yorumumuz
SMA hastalığı alanında rekabetin kızışacağına ve yakında piyasada birden fazla ilaç olacağına dair daha önce de yazılar yayınlanmıştı. Bunlardan birini de bu yılın başında sitemizde yayınlamıştık okumak için tıklayınız.
Novartis’in ilacının onay beklediği Mayıs ayında iken Roche şirketinden de kendi ilaçlarının pek yakında onay için başvuruda bulunacağı yönünde açıklamalar gelmektedir.
Bunun iyi yanı birden fazla ilacın bulunması, SMA hastaları için tedavi seçeneklerinin artması ve fiyatlarının hem dünyada hem ülkemizde düşecek olmasıdır. Küresel ilaç devleri olan Roche ve Novartis’in SMA alanındaki rekabeti artacaktır ve bu hastalara olumlu yansıyabilecektir.
Bu gelişmelerin olumsuz yanları ise ilaçlar arasında karşılaştırma yapmanın zorlaşması ve tek bir ilacı tanıtmak için yaşanan zorlukların bir benzerinin diğer ilaçlarda da yaşanacak oluşunun şimdiden görülmesidir.