Zolgensma’nın güncel verileri Novartis tarafından 2020 yılına ait mali raporunun içerisinde yayınlandı.
Hastalara Dair İstatistikler
- Bu gen tedavisi, bugüne dek toplam 800 civarında SMA hastasına uygulandı.
- Öte yandan, bunların 100’den fazlasının çeşitli denemelerde bu ilacı alan hastalar olduğunu biliyoruz.
- AB ülkelerinde ilacı alan hastaların %15’i iki yaşından büyük; %2’si ise 13,5 kilogramdan daha ağır.
- Novartis, yenidoğan taramasında 2021’in sonunda bugüne kıyasla ABD’de %80, Avrupa ülkelerinde ise %20 oranında artış öngörüyor.
Gelirler ve Onay Alınan Ülkeler
- Novartis, Zolgensma’dan 2020 yılı içinde toplam 920 milyon dolar ciro elde etti. Şirketin bir önceki yıla kıyasla en çok gelir artışı kaydeden ürünleri arasında ikinci sırada oldu.
- Bu ilacın ABD dışındaki ülkelerden kazandırdığı gelir, ABD’de getirdiğini geçtmiş durumda
- Zolgensma bugüne dek 37 ülkeden onay aldı (Bunların hepsinde ödeme kapsamında değil, çoğunda ülkenin sağlık otoritesi tarafından sadece onaylanmış durumda).
- Bununla birlikte Arjantin, Avustralya, İsviçre gibi ülkelerde önümüzdeki aylarda onaylanacağı belirtiliyor.
- İlacın 2021 yılı içinde İngiltere, İspanya, Brezilya gibi ülkelerde ödeme kapsamına alınması bekleniyor.
Klinik Denemeler
- Novartis, 2021 yılı içinde bu tedavinin etken maddesi olan onasemnogene abeparvovec-xioi’yi çok sayıda klinik denemede hastalar üzerinde denemeyi planlıyor.
- Buna ilaveten şirket, gen tedavisinin 2. tip hastalarda denendiği STRONG kod adlı denemenin askıya alındığını, yakında devam edeceğini de tekrarlıyor.
- 1. tip hastalardaki STRIVE kod adlı denemeler sonrasında yayınlanacağı belirtilen makale için herhangi bir tarih verilmiyor.
Yorumumuz
Zolgensma’nın güncel verileri SMA alanının bugününe ve geleceğine ışık tutuyor.
Öncelikle, 2021 yılı içinde çok daha fazla ülkede Zolgensma’nın ödeme kapsamına gireceği ve uygulanacağnı anlıyoruz.
Öte yandan, gen tedavisinin “yeni doğmuş SMA hastası bebekler için standart tedavi olacağı” artık bir yorum olmaktan çıkarak doğrudan Novartis tarafından ifade ediliyor.
Türkiye’de çok tartışılan yaş ve kilo konularında da ufak bir istatistik vermiş oluyor. Netice itibariyle, bu rapordaki bilgiler de 2 yaşından büyük veya 13,5 kilogramın üstündeki hastalarda Zolgensma’nın kullanımının maalesef kısıtlı olduğunu gösteriyor.
Kaynaklar
Sunum formatındaki raporu indirmek için tıklayınız (İçeriğin dili İngilizcedir).
Zolgensma sayfamıza gitmek için tıklayınız.