Gen tedavisi Zolgensma İngiltere ve İtalya’da Ödeme Kapsamına Girdi

SMA için geliştirilen gen tedavisi olan Zolgensma için Avrupa ülkelerinden art arda haberler gelmeye devam ediyor.

Son olarak İngiltere, İtalya, İskoçya gibi ülkeler yaptıkları açıklamalar ile gen tedavisini aşağıda ayrıntılarını verdiğimiz kriterlere göre ödeme kapsamına aldıkları açıklamalarını yaptılar.

İngiltere

  • 0-6 ay arasındaki 1. tip SMA hastası bebekler, (günde 16 saatten fazla mekanik ventilasyona ihtiyaç duymayanlar)
  • 7-12 ay arasındaki 1. tip SMA hastası bebekler (ancak multidisipliner kurulun önermesi halinde)
  • SMN2 geni kopya sayısı 4’ten az olan tüm pre-semptomatik (henüz hastalığın belirtisini göstermemiş olan) bebekler

Bu durumda 12 aydan büyük 1. tip hastaları veya 2. veya 3. tip SMA hastaları faydalanamıyor.

İtalya

  • 13,5 kg’a kadar olan ve 1. tip SMA hastası olanlar ödeme kapsamına alındı.
  • Ayrıca İtalya ve Novartis’in yaptığı anlaşmaya göre 13.5 ile 21 kg arasındaki hastalar için klinik çalışmalar yürütülecek.

İskoçya

1. tip SMA hastası olan veya en fazla 3 kopyası olan ve 1. tip SMA belirtileri göstermesi beklenen pre-semptomatik bebekler ödeme kapsamına alındı.

Hollanda

Geri ödeme kapsamı çalışmaları devam ederken, yapılan anlaşma programıyla 1. tip SMA hastaları ilk 6 aya kadar tedavi ediliyor. Ancak bu durum, nihai onay kapsamının bu olduğunu göstermiyor.

Yorumumuz

Novartis tarafından geliştirilen Zolgensma gen tedavisi, Avrupa ülkelerinde birer birer ödeme kapsamına girmeye başladı. Onay ve geri ödeme sistemleri ülkeden ülkeye değişiklik gösteriyor olsa da, bu gelişmelerin tedavinin kapsadığı hasta gruplarının ve etkinliğinin daha iyi anlaşılması açısından ülkemiz için de yol gösterici olacağını düşünüyoruz.

SMA Benimle Yürü Derneği’nin ana hedefi SMA için bütün tedavilerin gelişmiş ülkelerdeki en geniş kapsam temel alınarak ülkemizde ödeme kapsamına girmesidir.

Kaynaklar

https://www.nice.org.uk/guidance/indevelopment/gid-hst10026/consultation/html-content-2

https://www.aifa.gov.it/-/aifa-approva-rimborsabilita-zolgensma-terapia-genica-per-i-bambini-con-sma1

https://www.spierfonds.nl/nieuws/wetenschappelijk-onderzoek/eerste-gentherapie-voor-een-spierziekte-beschikbaar