Bilindiği üzere Zolgensma adlı ilaç 24 Mayıs 2019 tarihinde Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından 2 yaşın altındaki SMA hastaları için pazara sunulma onayı almıştı. Bugün FDA tarafından bu konuda önemli bir açıklama yapıldı.
Dünya devi Novartis bünyesindeki Amerikan AveXis şirketi tarafından geliştirilen bu ilaç, SMA alanında onaylanan ilk gen tedavisi olmuştu. Bu ilaç henüz Avrupa’da onaylanmış değil ve sadece ABD’de yaşayan 2 yaşın altındaki hastalarda kullanım izni var.
Bu konudaki haberimizi okumak için tıklayınız.
Bugün FDA’nın yaptığı açıklamada AveXis şirketinin bu ilaçla ilgili olarak FDA’ya eksik veri ilettiği belirtildi. İlacın aldığı onayın geçerli olduğu, ancak konuyla ilgili idari ve hukuki açıdan gereken soruşturmaların yapılacağı duyuruldu.
FDA’nın Açıklaması
Açıklamada ana hatlarıyla şu ifadelere yer verildi:
24 Mayıs tarihinde FDA, SMA hastaları için geliştirilem Zolgensma’yı 2 yaşından küçük SMA hastaların tedavi edilmesi için onaylamıştı. SMA bebek ölümlerinin kalıtsal sebepleri içinde en önde gelenidir.
Ardından, 28 Haziran tarihinde, onaydan 1 ay sonra, bu ilacın üreticisi olan AveXis şirketi FDA’ya veri manipülasyonu konusunda bir bilgi verdi. Bu manipülasyon, ürünün hayvanlar üstünde yürütülen test süreçleriyle ilgili olan ve BLA adlı başvuru dosyasında FDA’ye teslim edilen bazı verilerin hassasiyetini ve doğruluğunu etkilemekteydi.
FDA konuyu dikkatle incelemektedir ve Zolgensma’nın piyasaya kamlası konusunda kendinden emindir. Kurum tarafından incelenen büyük miktarda verinin içerisinde, sadece başvuru dosyası içinde iletilen ve ürünün testleriyle ilgili olan çok küçük bir kısmı bu meselenin bir parçasıdır. Bu ürün test verisi üretici tarafından üretim süreçlerinin geliştirilişini kanıtlamak için kullanılmıştır.
Bu veriler kurumumuzun bu ilacın insanlar üzerinde yürütülen denemelerinde üretilen bilgilere dair olumlu değerlendirmesini değiştirmemektedir. Zolgensma’nın etkisini ve güvenilirliğini gösteren bütün kanıtlar bu ilacı fayda-risk profiline dair ciddi bir dayanak ortaya koymaktadır. Fakat bu ürün test verisiyle ilgili bütünlük ve doğruluk meselesini ciddi şekilde incelemeye devam edeceğiz.
Doğru ve tam verinin üretilmesi, moleküllerin etkisine, güvenilirliğine dair dosya hazırlayan ilaç şirketlerinin ve genel olarak ilaç sanayiinin sorumluluğudur. Aynı şekilde doğru, güncel ve hassas verinin FDA’ya iletilmesi de kurumumuzun halk sağlığını koruması için önemlidir; ayrıca kanunlar da bunu zorunlu kılmaktadır.
FDA’nın açıklamasının orijinalini okumak için tıklayınız.
Yorumumuz
Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), bu gelişmenin gen tedavisi ürünü olan Zolgensma’nın piyasadaki durumunu etkilemeyeceğini söylemektedir. Ancak bu gelişmenin Zolgensma’nın bundan sonraki değerlendirme süreçlerini olumsuz etkileyeceği ve gecikmelere yol açacağını söylemek abartılı bir yorum olmaz.
Bu ilacın henüz Avrupa’da EMA’dan onay almadığı da göz önünde bulundurulursa Novartis ve AveXis şirketlerini bu konuda zorlu bir dönemin beklediğini öngörebiliriz.