Dünyadan sağlık ve SMA alanında alınan haberler
Giriş/Amaçlar: NURTURE (NCT02386553), Spinal Musküler Atrofi (SMA) presemptomatik (belirti göstermeyen) aşamasında tedaviye başlayan çocuklarda (iki SMN2 kopyası, n=15; üç SMN2 kopyası, n=10) Nusinersen’in açık etiketli […]
Bu yılın başında Biogen ve Alcyone Therapeutics firmalarının Spinraza’nın (Nusinersen) uygulanmasını kolaylaştırmak amacıyla yeni bir implant cihazı üzerinde çalışmalara başlayacaklarının haberini sizlerle paylaşmıştık. Haberi okumak […]
Arka plan: Farmakokinetik/farmakodinamik modelleme, onaylanmış 12 mg’lik dozdan daha yüksek bir doz Nusinersenin klinik olarak anlamlı bir etkinlik artışıyla ilişkili olabileceğini göstermektedir. Amaç: Burada, Nusinersenin […]
Özet: Yapılan post-hoc analize göre, presemptomatik Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalarında onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) tedavisi, çocukların yutma, oral beslenme ve hava yolu koruma alanlarında başarılı […]
Özet: Faz 4 RESPOND çalışmasının bulguları, 2023 MDA Konferansı’nda sunuldu. Bu çalışma, gen terapisi alan SMA hastası çocukların Nusinersen tedavisi ile yönetilebilir bir güvenlik seyrine […]
Arka plan: Spinal Musküler Atrofi (SMA), kısmen işlevsel SMN2 geninin değişken kopyalarına sahip bialelik fonksiyonel olmayan, hayatta kalma motor nöron (SMN1) genlerinden kaynaklanan nöromüsküler bir […]
Roche Evrysdi (Risdiplam) için yeni dört yıllık veriler, Tip 2 ve Tip 3 Spinal Musküler Atrofi (SMA) ile en ciddi şekilde etkilenen kişilerin bazılarında uzun […]
Özet: FDA, Biohaven şirketinin miyostatin hedefli biyolojik bir araştırma ajanı olan Taldefgrobep Alfa’nın faz 3 aşaması için hızlı işleme koyma (Fast Track) kararı aldı. Bahsedilen […]
CANbridge pharmaceuticals SMA hastalığı için yeni bir gen tedavisi hakkında basın açıklaması yayınladı. Bu açıklamanın Türkçe çevirisi ise şöyle: Umass chan tıp fakültesi tarafından geliştirilen […]
Apitegromab etkin maddesi geliştiricisi Scholar Rock, 2023 yılı güncellemelerini ve önceliklerini belirleyen bir basın duyurusu yayınladı. Bu basın duyurusunda SMA tedavisi için geliştirilen Apitegromab etken […]
Telif hakkı © 2025 | MH Themes tarafından WordPress teması