Dünyadan Haberler - Sayfa 4 / 25 - SMA Benimle Yürü Derneği

Zolgensma (Onasemnogene Abeparvovec) Intratekal Faz 1 STRONG Klinik Çalışması

24 Mart 2023 SMA Benimle Yürü 0

Arka plan: Spinal Musküler Atrofi (SMA), kısmen işlevsel SMN2 geninin değişken kopyalarına sahip bialelik fonksiyonel olmayan, hayatta kalma motor nöron (SMN1) genlerinden kaynaklanan nöromüsküler bir […]

Roche Evrysdi (Risdiplam) için 4 Yıllık 2. ve 3. Tip SMA Verilerini Yayınladı

20 Mart 2023 SMA Benimle Yürü 0

Roche Evrysdi (Risdiplam) için yeni dört yıllık veriler, Tip 2 ve Tip 3 Spinal Musküler Atrofi (SMA) ile en ciddi şekilde etkilenen kişilerin bazılarında uzun […]

FDA, Biohaven’in Taldefgrobep Alfa’sı için Hızlı İşleme Konma Kararı Aldı

27 Şubat 2023 SMA Benimle Yürü 0

Özet: FDA, Biohaven şirketinin miyostatin hedefli biyolojik bir araştırma ajanı olan Taldefgrobep Alfa’nın faz 3 aşaması için hızlı işleme koyma (Fast Track) kararı aldı. Bahsedilen […]

CANbridge, Gen Tedavisi Portföyünü Konsolide Ediyor

30 Ocak 2023 SMA Benimle Yürü 0

CANbridge pharmaceuticals SMA hastalığı için yeni bir gen tedavisi hakkında basın açıklaması yayınladı. Bu açıklamanın Türkçe çevirisi ise şöyle: Umass chan tıp fakültesi tarafından geliştirilen […]

Apitegromab Geliştiricisi Scholar Rock’ın 2023 Öncelikleri

22 Ocak 2023 SMA Benimle Yürü 0

Apitegromab etkin maddesi geliştiricisi Scholar Rock, 2023 yılı güncellemelerini ve önceliklerini belirleyen bir basın duyurusu yayınladı. Bu basın duyurusunda SMA tedavisi için geliştirilen Apitegromab etken […]

EMA’dan Zolgensma Sonrası Karaciğer Yetmezliği Vakalarına Karşı Doktorlara Uyarı

14 Ocak 2023 SMA Benimle Yürü 0

Novartis’in Zolgensma ilacıyla tedavi gören SMA hastalarında yakın zamanda görülen karaciğer yetmezliğine bağlı iki ölüm, Avrupa İlaç Kurumu’nun (EMA) dikkatini çekti. Ve EMA’daki ilaç güvenliği […]

Spinal Musküler Atrofi İçin Gen Tedavisi Hakkında Bilgi Kaynağı Olarak Sosyal Medya

12 Ocak 2023 SMA Benimle Yürü 0

Gdansk Tıp Üniversitesi’nin Gelişim Nörolojisi ve Hijyen & Epidemiyoloji departmanının yaptığı “Spinal Musküler Atrofi İçin Gen Tedavisi Hakkında Bilgi Kaynağı Olarak Sosyal Medya” adlı çalışmanın […]

Biogen ve Alcyone Therapeutics, Nörolojik ASO Tedavilerine Erişimi İyileştirmek için Yeni Bir Cihazı Duyurdu

10 Ocak 2023 SMA Benimle Yürü 0

Biogen ve Alcyone Therapeutics, Hasta deneyimini ve nörolojik ASO tedavilerine erişimi iyileştirmek için yeni bir cihazı değerlendirmeye yönelik lisans ve işbirliği anlaşmasını duyurdu. Biogen Inc. […]

İngiltere’de Zolgensma Uygunluğunda Geçici Sınırlama

9 Ocak 2023 SMA Benimle Yürü 0

İngiltere SMA organizasyonunun (Spinal Muscular Atrophy UK) haberinin çevirisi aşağıda paylaşılmıştır: NHS İngiltere, hasta gruplarından bu güncellemeyi Birleşik Krallık SMA Topluluğu ile paylaşmalarını istedi: “Ulusal […]

NMD Pharma, SMA Tip 3 Semptomlarının Tedavisine Yönelik NMD670’in Faz II Klinik Denemesini Başlatmak İçin IND Onayını Aldı

26 Aralık 2022 SMA Benimle Yürü 0

Basın duyurusu – 14 Aralık 2022 NMD Pharma, Spinal Müsküler Atrofi Tip 3 Semptomlarının Tedavisine Yönelik NMD670’in Faz II Klinik Denemesini Başlatmak İçin IND Onayını […]