Dünyadan sağlık ve SMA alanında alınan haberler
Nusinersen etken maddeli Spinraza’nın 2. ve 3. tip SMA hastalarındaki uzun vadeli etkilerini ortaya koyan bir makale yayınlandı. Denemelerin devamı niteliğindeki bir uzatma çalışması gösterdi […]
2 yaşından küçük SMA hastalarını tedavi etmek için geliştirilen bir ilaç olan ve yeni onay alan Zolgensma, motor nöronlarına sağlıklı bir SMN1 geni aktararak çalışır. […]
FDA, nadir ve ölümcül bir kalıtsal hastalık olan SMA teşhisi konmuş çocuklar için geliştirilen yenilikçi gen tedavisini onayladı. Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) bugün […]
Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) bugün SMA için geliştirilen ilk gen yenileme tedavisine piyasaya çıkma onayı (ruhsat) verdiğini duyurdu. Damardan verilen Zolgensma adlı bu […]
Henüz deneme aşamasında olan ve ağızdan alınacak bir ilaç olan Risdiplam’ı alan SMA hastalarında klinik olarak anlamlı görülen hareket iyileşmeleri sağlandı. SMA News Today sitesi, […]
Amerikan FDA kurumunun Zolgensma ile ilgili 1. tip SMA hastalarında onaylanması kararı yaklaşırken bu gen tedavisinin klinik denemelerinin hastalığın bütün tiplerinde fayda gösterdiği anlaşılıyor. O […]
Novartis şirketinin yetkilileri gen tedavisi ilacı olan Zolgensma için FDA onayından sonra gelmesi muhtemel olan taleple ilgili açıklama yaptılar. Gen tedavisini geliştiren ve hastalarda denemeye […]
SMA Benimle Yürü Derneği, 13 Mayıs tarihini “Dünya SMA Günü” olarak ilan etti! Neden 13 Mayıs? Bilindiği üzere insan vücudunda 23 çift kromozom vardır. Bunlardan […]
Scholar Rock şirketi SRK-015 adlı molekülün 1. faz denemelerinin başladığını duyurdu. Duyuruda TOPAZ adlı klinik denemenin başlatılmasından heyecan duyulduğu belirtildi. Bu 1. faz klinik deneme […]
Telif hakkı © 2026 | MH Themes tarafından WordPress teması