Dünyadan sağlık ve SMA alanında alınan haberler
Daha önce AVXS-101 olarak bilinen Zolgensma adlı SMA ilacının nasıl ortaya çıktığı temel bilimler için bir peri masalı olarak adlandırılıyor: Zolgensma’nın hikayesi laboratuvardaki hücre çalışmalarından […]
Nusinersen etken maddeli Spinraza’nın 2. ve 3. tip SMA hastalarındaki uzun vadeli etkilerini ortaya koyan bir makale yayınlandı. Denemelerin devamı niteliğindeki bir uzatma çalışması gösterdi […]
2 yaşından küçük SMA hastalarını tedavi etmek için geliştirilen bir ilaç olan ve yeni onay alan Zolgensma, motor nöronlarına sağlıklı bir SMN1 geni aktararak çalışır. […]
FDA, nadir ve ölümcül bir kalıtsal hastalık olan SMA teşhisi konmuş çocuklar için geliştirilen yenilikçi gen tedavisini onayladı. Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) bugün […]
Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) bugün SMA için geliştirilen ilk gen yenileme tedavisine piyasaya çıkma onayı (ruhsat) verdiğini duyurdu. Damardan verilen Zolgensma adlı bu […]
Henüz deneme aşamasında olan ve ağızdan alınacak bir ilaç olan Risdiplam’ı alan SMA hastalarında klinik olarak anlamlı görülen hareket iyileşmeleri sağlandı. SMA News Today sitesi, […]
Amerikan FDA kurumunun Zolgensma ile ilgili 1. tip SMA hastalarında onaylanması kararı yaklaşırken bu gen tedavisinin klinik denemelerinin hastalığın bütün tiplerinde fayda gösterdiği anlaşılıyor. O […]
Novartis şirketinin yetkilileri gen tedavisi ilacı olan Zolgensma için FDA onayından sonra gelmesi muhtemel olan taleple ilgili açıklama yaptılar. Gen tedavisini geliştiren ve hastalarda denemeye […]
SMA Benimle Yürü Derneği, 13 Mayıs tarihini “Dünya SMA Günü” olarak ilan etti! Neden 13 Mayıs? Bilindiği üzere insan vücudunda 23 çift kromozom vardır. Bunlardan […]
Telif hakkı © 2026 | MH Themes tarafından WordPress teması