İspanya’da yapılan bir akademik çalışma, Evrysdi almaya başlayan hastaların çoğunun uzun yıllar devam ettiğini gösteriyor.
Haberin Özeti
İspanya’da yapılan gerçek yaşam çalışmasına göre, Evrysdi kullanan SMA hastası bireylerin büyük bölümü tedaviyi uzun süre düzenli şekilde sürdürdü. Çalışmada hem çocuklar hem de yetişkinler yer aldı. Elde edilen veriler, ilacın günlük yaşam içinde, özellikle evde kullanılabilen bir tedavi olması nedeniyle uzun vadede uygulanabilir bir seçenek olabileceğine işaret ediyor.
Araştırma, klinik ilaç denemeleri dışında, gerçek hasta takibinden gelen verileri değerlendirdiği için dikkat çekiyor. Araştırmacılar, klinik denemelerde elde edilen sonuçların gerçek hayattaki tecrübelerle desteklenmesinin önemli olduğunu belirtiyor. Bu nedenle çalışma, Evrysdi’nin yalnızca kontrollü araştırma ortamında değil, günlük sağlık hizmeti içinde nasıl kullanıldığını da göstermeye çalışıyor.
Çalışma Kimleri Kapsadı?
Araştırmada İspanya’daki Hospital Universitari i Politècnic La Fe merkezinde 2020-2025 yılları arasında Evrysdi ile tedavi edilen 53 SMA hastası bireyin verileri incelendi. Bu kişilerin 38’i yetişkin, 15’i çocuktu. Katılımcıların biraz fazlası kadın veya kız çocuğuydu.
Hastaların yaklaşık yarısında SMA tip 2, yüzde 40’tan biraz fazlasında tip 3, yaklaşık yüzde 6’sında ise tip 1 vardı. Yaklaşık üçte biri desteksiz oturamıyordu; 7 kişi ise yürüyebiliyordu. Bir tip 1 SMA hastası çocukta tedavi, belirtiler ortaya çıkmadan önce başlatılmıştı.
Tedaviye başlama yaşı yetişkinlerde ortanca 36, çocuklarda ortanca 13 olarak bildirildi. Katılımcıların üçte birinden biraz fazlası daha önce Spinraza kullanmıştı. Çalışmadaki tüm hastalar Evrysdi’yi ağızdan alınan çözelti şeklinde kullandı.
Tedaviye Devam Oranı
Çalışmanın en dikkat çekici sonucu, hastaların ilacı planlanan şekilde kullanma oranının çok yüksek olmasıydı. Eczane kayıtları üzerinden yapılan değerlendirmede, ilk yıl sonunda ilaç kullanım oranı yüzde 100 olarak görüldü.
Ayrıca 35 hasta veya bakım veren için Morisky-Green adlı kısa bir ilaç kullanım anketi de değerlendirildi. Bu ankette unutma, dikkatsizlik, kişi iyi hissedince ilacı bırakma veya kötü hissedince ilacı kesme gibi durumlar sorgulandı. Anketi tamamlayan hastaların tamamı ilacını düzenli kullanan grup içinde değerlendirildi.
Hastalar tedavide ortalama 28,1 ay kaldı. Birinci yıl sonunda hastaların yüzde 93’e yakını Evrysdi kullanmaya devam ediyordu. Araştırmacıların hesaplamasına göre tedaviyi bırakmadan sürdürme olasılığı ikinci yılda yüzde 87,8, üçüncü yılda yüzde 80,1 seviyesindeydi. Ancak üçüncü yıl verilerinde hasta sayısı azaldığı için bu oranların temkinli yorumlanması gerektiği özellikle vurgulandı.
Öne Çıkan Sayısal Bulgular
| Başlık | Sonuç |
| Toplam katılımcı | 53 SMA hastası birey |
| Yaş grubu | 38 yetişkin, 15 çocuk |
| Çalışma dönemi | 2020-2025 |
| Birinci yıl ilaç kullanım düzeni | %100 |
| Tedavide kalma süresi | Ortanca 28,1 ay |
| Birinci yıl sonunda tedaviye devam | Yaklaşık %93 |
| İkinci yıl tedaviyi sürdürme olasılığı | %87,8 |
| Üçüncü yıl tedaviyi sürdürme olasılığı | %80,1 |
| Tedaviyi tamamen bırakan kişi sayısı | 9 kişi |
| Tedaviyle ilişkili yan etki bildirilen kişi sayısı | 4 kişi |
Tedaviyi Bırakan Hastalar ve Yan Etkiler
Çalışma süresince 9 hasta Evrysdi tedavisini tamamen bıraktı. Bu kişilerden 4’ünde beklenen klinik faydanın görülmemesi veya zaman içinde azalması gerekçe gösterildi. 3 hastayan etkiler nedeniyle tedaviyi bıraktı. 1 hasta ilacı düzenli kullanamama sorunu vardı. 1 hasta ise hekimin tedavide kalma önerisine rağmen, kendisi yeterli fayda görmediğini düşündüğü için ilacı bırakmayı tercih etti.
Yan etki bildirilen hasta sayısı 4’tü. Yetişkinlerde ishal ve ateş gibi etkiler görüldü. Bir çocuk hastada ise küçük damarların iltihaplanmasıyla ilişkili ciddi bir cilt reaksiyonu gelişti ve bu nedenle tedavi kesildi. Bu vaka İspanya’daki yetkili kuruma bildirildi ve ilaç güvenliği kayıtlarına eklendi.
Araştırmacılar genel olarak yan etkilerin seyrek görüldüğünü belirttiker. Bununla birlikte, tedavinin kalıcılığı ve hangi hastada ne kadar fayda sağlayabileceği konusunda daha uzun süreli gerçek yaşam verilerine ihtiyaç olduğu da ifade edildi.
Günlük olarak evde kullanılabilen bir tedavi olması, bazı hastalar ve aileler açısından tedaviye devam etmeyi kolaylaştırıyor. Ancak her tedavide olduğu gibi, fayda ve risk değerlendirmesi hastanın durumuna göre hekim tarafından yapılmalıdır.
Kaynaklar
İlgili habere şu sayfadan ulaşılabilir: https://smanewstoday.com/news/real-world-study-shows-high-adherence-sma-therapy-evrysdi-spain/
“Neurology and Therapy” dergisinde yayınlanan makaleye de şuradan ulaşılabilir: https://link.springer.com/article/10.1007/s40120-026-00947-7