FDA, Biogen’in Salanersen adlı ilacını “Çığır Açan Tedavi” olarak belirledi.
Biogen, SMA hastalığı için araştırma aşamasında olan Salanersen adlı tedavi adayına Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi FDA tarafından “çığır açıcı tedavi” statüsü verildiğini duyurdu. Bu özel statü, ilacın onaylandığı anlamına gelmiyor. Ancak ilacın daha hızlı geliştirilmesine ve daha hızlı incelenmesine yardımcı olabilir. FDA bu statüyü, ciddi hastalıklarda erken sonuçları umut veren ilaçlar için vermekte.
Salanersen, vücudun daha fazla SMN proteini üretmesine yardımcı olmak için tasarlanmış bir tedavi adayıdır. SMA hastalarında bu protein eksik olduğu için hareketi sağlayan sinir hücrelerinin zarar gördüğü bilinmektedir. Salanersen, hastaya omurilikten uygulanan (intratekal) bir molekül.
Bu tedavinin dikkat çeken tarafı, yılda yalnızca bir kez verilmesidir. Yeni yapısı sayesinde seyrek aralıklarla güçlü etki göstermesi hedefleniyor. Bilindiği üzere Spinraza, hastalara önce iki aylık bir yükleme dozu şemasıyla; ardından her dört ayda bir kez veriliyor.
FDA’nın kararı, 1b fazı denen erken dönem bir çalışmadan gelen verilere dayanıyor. Bu çalışmaya, daha önce gen tedavi verilmiş ama beklenen faydayı yeterince görmemiş olan SMA hastası çocuklar katıldı. Salanersen verildikten sonra bu çocukların çoğunda hareket becerilerinde anlamlı ilerleme görüldü. Bazı çocuklar oturma ve yürüme gibi yeni beceriler kazandı.
Çalışmada ayrıca nörofilament hafif zincir denilen bir değerde düşüş görüldü. Bu değer, sinirlerde devam eden hasar için olası bir işaret olarak izleniyor. Çalışmaya 24 çocuk katıldı. Bu çocukların yarısı en az bir yeni hareket basamağına ulaştı. Katılımcıların tamamı ise çalışmanın başındaki hareket becerilerini korudu.
Cure SMA Başkanı Kenneth Hobby, FDA’nın bu kararının SMA alanında hâlâ önemli ihtiyaçlar olduğunu gösterdiğini söyledi. Ona göre umut veren tedavilerin daha hızlı ilerlemesi gerekiyor.
Biogen bundan sonra Salanersen için üç büyük 3. faz ilaç denemesini dünya çapında ilerletmeyi planlıyor. Bu çalışmaların adları STELLAR-1, STELLAR-2 ve SOLAR.
Bu çalışmalar, Salanersen’in farklı SMA hastalarında nasıl sonuç verdiğini görmek için tasarlandı. Kapsam geniş tutuldu. Hastalığın belirtisi henüz ortaya çıkmamış bebeklerden gençlere ve yetişkinlere kadar farklı gruplar değerlendirilecek.
Haberin Cure SMA vakfının sitesindeki kaynağına ulaşmak için tıklayınız.