Scholar Rock şirketi, ABD Gıda ve İlaç İdaresi FDA’nın ISEMBYLD adlı ilaca onay verdiğini açıkladı. İlaç, halen SMN2 proteinini hedefleyen bir tedavi kullanan ve yaşı 2 ve üzerinde olan çocuklar ile yetişkinlerde SMA tedavisi için onaylandı. Böylece SMA hastaları için doğrudan kasları hedefleyen ilk tedavi kullanıma sunulmuş oldu.
Bu yeni tedavi, iki farklı yoldan etki eden gerçek bir yaklaşım sunuyor. SMA’da kullanılan mevcut genetik tedavilerden birine ek olarak veriliyor ve doğrudan kasları hedefliyor. Amaç, kas gücünün ve hareket becerilerinin artmasına yardımcı olmak. Apitegromab etken maddesi, SMA hastalarındaki denemelerde Hammersmith motor puanında hastaların %34,2’si için en az 3 puanlık bir artış sağlamıştı. Hiç ilaç almayanlarda bu oran %13’tü.
ISEMBYLD, kilo başına 10 miligram dozunda, dört haftada bir damar yoluyla verilecek. Uygulama bir sağlık çalışanı tarafından hastanede, ilaç uygulama merkezinde veya uygun görülen hastalar için evde yapılabiliyor.
Scholar Rock şirketi, onay kapsamına giren hastaların ilaca güvenilir biçimde ulaşabilmesi için ABD’deki özel sigorta kuruluşları ve kamu ödeme kurumlarıyla birlikte çalışacağını belirtti.
Bu onay, SMA’nın tedavisi ve günlük hayatta yönetilmesi konusunda önemli bir ilerleme olarak görülüyor. ISEMBYLD; hareket becerilerinin gelişmesi, kişinin günlük işlerinde daha bağımsız olması ve hayat kalitesinin artması için yeni bir imkân sunabilir.
Açıklamalar
Scholar Rock Yönetim Kurulu Başkanı David L Hallal şunları söyledi:
ISEMBYLD’in FDA tarafından onaylanması, SMA topluluğu için çok önemli bir dönüm noktasıdır. Artık ABD’de SMA ile yaşayan çocuklar ve yetişkinler için dünyada ilk kez doğrudan kasları hedefleyen bir tedaviyi kullanıma sunuyoruz. Scholar Rock, ISEMBYLD ile tedavi alanında önemli bir yenilik ortaya koydu. Bu süreçte emeği geçen araştırmacılara, Cure SMA’ya ve diğer hasta kuruluşlarına teşekkür ediyorum. En büyük teşekkürüm ise çalışmalarımıza katılan SMA hastaları ve ailelerinedir. Scholar Rock’a duydukları güven ve süreç boyunca gösterdikleri direnç bizim için çok değerlidir.
Cure SMA Başkanı Kenneth Hobby’nin açıklamaları şöyle:
ISEMBYLD’in, SMA hastalığında doğrudan kasları hedefleyen ilk tedavi olarak onaylanması, hareket becerilerini geliştirecek yeni seçenekler bekleyen çocuklar ve yetişkinler için önemli bir dönüm noktasıdır. FDA’nın bu onayla, SMA topluluğunun geniş bir kesiminin tedaviye ulaşmasını desteklemesini değerli buluyoruz. Hareket becerilerinin geliştirilmesi acilen karşılanması gereken önemli bir ihtiyaçtır. Bu gelişmeler, kişinin bağımsızlığını koruması ve kendi bakımından iş hayatına ve sosyal ilişkilere kadar günlük yaşamın önemli alanlarına katılabilmesi açısından temel önemdedir.
Boston Çocuk Hastanesi’nden Dr Basil Darras ‘ın görüşleri ise şöyle:
ISEMBYLD’in onaylanmasıyla SMA tedavisinde yeni bir dönem başladı. Aileler bize en önemli beklentilerinin hareket becerilerinde gelişme olduğunu sürekli söylüyordu. Artık SMA hastalığıyla yaşayan kişilerde yalnızca hareketi sağlayan sinir hücrelerini değil, doğrudan kasları da hedefleyebiliyoruz.
Kaynaklar
Cure SMA haberi: https://www.curesma.org/scholar-rock-receives-approval-for-isembyld-for-the-treatment-of-sma/
Scholar Rock basın açıklaması: https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-announces-fda-approval-isembyldtm-apitegromab-mstn